RNA-based therapeutics: an overview and prospectus.
RNA-based therapeutics: an overview and prospectus.
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基于 RNA 的疗法：概述和招股说明书
DOI：
10.1038/s41419-022-05075-2
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发表时间：
2022-07-23
影响因子：
9
通讯作者：
Jin, Hongchuan
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Zhu, Yiran;Zhu, Liyuan;Wang, Xian;Jin, Hongchuan
随着人们对RNA功能及其在疾病中关键作用的认识不断加深，促进了各种RNA的应用，使其选择性地作用于迄今无法用药的蛋白质、转录本和基因，从而潜在地拓宽了治疗的靶点。几种基于RNA的药物已被批准用于临床，而其他药物仍在研究或临床前试验中。尽管在开发基于RNA的疗法方面面临着巨大的挑战，但人们已经探索了各种技术来促进RNA在细胞内的转运和代谢稳定性。本文对基于RNA的疗法的作用机制、挑战、解决方案和临床应用进行了全面的综述。
The growing understanding of RNA functions and their crucial roles in diseases promotes the application of various RNAs to selectively function on hitherto “undruggable” proteins, transcripts and genes, thus potentially broadening the therapeutic targets. Several RNA-based medications have been approved for clinical use, while others are still under investigation or preclinical trials. Various techniques have been explored to promote RNA intracellular trafficking and metabolic stability, despite significant challenges in developing RNA-based therapeutics. In this review, the mechanisms of action, challenges, solutions, and clinical application of RNA-based therapeutics have been comprehensively summarized.
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影响因子：
16.6
作者：
Cromwell CR;Sung K;Park J;Krysler AR;Jovel J;Kim SK;Hubbard BP
通讯作者：
Hubbard BP
DOI：
10.1126/science.aaf5573
发表时间：
2016-08-05
期刊：
Science (New York, N.Y.)
影响因子：
--
作者：
Abudayyeh OO;Gootenberg JS;Konermann S;Joung J;Slaymaker IM;Cox DB;Shmakov S;Makarova KS;Semenova E;Minakhin L;Severinov K;Regev A;Lander ES;Koonin EV;Zhang F
通讯作者：
Zhang F
影响因子：
12.4
作者：
Beane, Joal D.;Lee, Gary;Feldman, Steven A.
通讯作者：
Feldman, Steven A.
影响因子：
64.8
作者：
Castanotto, Daniela;Rossi, John J.
通讯作者：
Rossi, John J.
DOI：
10.3390/ph4121591
发表时间：
2011-12-16
期刊：
Pharmaceuticals (Basel, Switzerland)
影响因子：
--
作者：
Höbel S;Appeldoorn CC;Gaillard PJ;Aigner A
通讯作者：
Aigner A