Recommendations to Optimize the Use of Volumetric MRI in Huntington's Disease Clinical Trials.
Recommendations to Optimize the Use of Volumetric MRI in Huntington's Disease Clinical Trials.
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DOI：
10.3389/fneur.2021.712565
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发表时间：
2021
影响因子：
3.4
通讯作者：
Schwarz AJ
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Kinnunen KM;Mullin AP;Pustina D;Turner EC;Burton J;Gordon MF;Scahill RI;Gantman EC;Noble S;Romero K;Georgiou-Karistianis N;Schwarz AJ
体积磁共振成像（vMRI）已在亨廷顿病（HD）中得到广泛研究，并且通常用于评估介入试验中对脑萎缩的治疗效果。随着纹状体区域的早期受累，HD 脑萎缩的整体和区域轨迹越来越被人们所了解。然而，所使用的方法仍然存在异质性，并且缺乏可广泛访问的多站点、纵向、规范的 HD 数据集。数据采集、分析、共享和报告标准化实践的共识将加强对 vMRI 结果的解释，并促进其作为病理生物学疾病分期系统的一部分。亨廷顿病监管科学联盟 (HD-RSC) 目前由 37 个成员组织组成，致力于制定监管科学策略，以加快亨廷顿病治疗药物的批准。在这里，我们提出四项建议来解决 HD 研究中的 vMRI 标准化问题：（1）在临床研究中使用 vMRI 和报告结果的标准化实践清单； (2) 有针对性的研究项目，以评估 HD 中先进的 vMRI 方法； (3) 定义 HD 中关键脑结构基于标准 MRI 的解剖边界，并创建标准参考数据集来对 vMRI 数据分析方法进行基准测试； (4) 广泛获取来自观察性研究和干预性试验的原始图像和派生数据，并进行编码以保护参与者身份。总之，这些建议将有助于更好地了解疾病进展，并增强使用 vMRI 进行药物开发的信心。
Volumetric magnetic resonance imaging (vMRI) has been widely studied in Huntington's disease (HD) and is commonly used to assess treatment effects on brain atrophy in interventional trials. Global and regional trajectories of brain atrophy in HD, with early involvement of striatal regions, are becoming increasingly understood. However, there remains heterogeneity in the methods used and a lack of widely-accessible multisite, longitudinal, normative datasets in HD. Consensus for standardized practices for data acquisition, analysis, sharing, and reporting will strengthen the interpretation of vMRI results and facilitate their adoption as part of a pathobiological disease staging system. The Huntington's Disease Regulatory Science Consortium (HD-RSC) currently comprises 37 member organizations and is dedicated to building a regulatory science strategy to expedite the approval of HD therapeutics. Here, we propose four recommendations to address vMRI standardization in HD research: (1) a checklist of standardized practices for the use of vMRI in clinical research and for reporting results; (2) targeted research projects to evaluate advanced vMRI methodologies in HD; (3) the definition of standard MRI-based anatomical boundaries for key brain structures in HD, plus the creation of a standard reference dataset to benchmark vMRI data analysis methods; and (4) broad access to raw images and derived data from both observational studies and interventional trials, coded to protect participant identity. In concert, these recommendations will enable a better understanding of disease progression and increase confidence in the use of vMRI for drug development.
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2017-01-01
期刊：
HUNTINGTON DISEASE, VOL 144
影响因子：
--
作者：
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通讯作者：
Aylward, Elizabeth H.