Advanced genetic engineering to achieve in vivo targeting of adenovirus utilizing camelid single domain antibody.
Advanced genetic engineering to achieve in vivo targeting of adenovirus utilizing camelid single domain antibody.
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DOI：
10.1016/j.jconrel.2021.04.009
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发表时间：
2021-06-10
影响因子：
10.8
通讯作者：
Curiel, David T.
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Lee, Myungeun;Lu, Zhi Hong;Shoemaker, Charles B.;Tremblay, Jacqueline M.;Croix, Bradley St.;Seaman, Steven;Gonzalez-Pastor, Rebeca;Kashentseva, Elena A.;Dmitriev, Igor P.;Curiel, David T.
关键词：
对于正在发展的基因治疗领域，成功地解决有效基因递送的基本要求仍然是一个关键的障碍。在这方面，该领域的先驱者设想的“圣杯”载体体现了实现有效和特异性体内基因递送的能力。抗体选择性与病毒载体效率的功能联系代表了一种逻辑策略，但一直难以捉摸。在这里，我们已经解决了这个关键问题，通过开发技术手段配对抗体为基础的靶向与腺病毒介导的基因转移。我们的新方法允许高效和特异性的基因递送。重要的是，我们的研究验证了在体内基因递送的背景下实现这一关键的载体学任务。能够有效体内递送的载体体现了极大地扩展成功基因治疗治愈的范围的潜力。
For the developing field of gene therapy the successful address of the basic requirement effective gene delivery has remained a critical barrier. In this regard, the “Holy Grail” vector envisioned by the field’s pioneers embodied the ability to achieve efficient and specific in vivo gene delivery. Functional linkage of antibody selectivity with viral vector efficiency represented a logical strategy but has been elusive. Here we have addressed this key issue by developing the technical means to pair antibody-based targeting with adenoviral-mediated gene transfer. Our novel method allows efficient and specific gene delivery. Importantly, our studies validated the achievement of this key vectorology mandate in the context of in vivo gene delivery. Vectors capable of effective in vivo delivery embody the potential to dramatically expand the range of successful gene therapy cures.
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DOI：
10.1158/1078-0432.ccr-18-0432
发表时间：
2019-04-15
期刊：
Clinical cancer research : an official journal of the American Association for Cancer Research
影响因子：
--
作者：
Majzner RG;Theruvath JL;Nellan A;Heitzeneder S;Cui Y;Mount CW;Rietberg SP;Linde MH;Xu P;Rota C;Sotillo E;Labanieh L;Lee DW;Orentas RJ;Dimitrov DS;Zhu Z;Croix BS;Delaidelli A;Sekunova A;Bonvini E;Mitra SS;Quezado MM;Majeti R;Monje M;Sorensen PHB;Maris JM;Mackall CL
通讯作者：
Mackall CL
DOI：
10.1111/cts.12466
发表时间：
2017-07
期刊：
Clinical and translational science
影响因子：
--
作者：
Keeler AM;ElMallah MK;Flotte TR
通讯作者：
Flotte TR
DOI：
10.1038/labinvest.2014.78
发表时间：
2014-08
期刊：
Laboratory investigation; a journal of technical methods and pathology
影响因子：
--
作者：
通讯作者：
--
弥漫性脑胶质瘤中 B7-H3 (CD276) 表达和表观遗传调控的遗传和临床特征。
影响因子：
5.7
作者：
Wang Z;Wang Z;Zhang C;Liu X;Li G;Liu S;Sun L;Liang J;Hu H;Liu Y;Zhang W;Jiang T
通讯作者：
Jiang T
影响因子：
5.4
作者：
Lu, Zhi Hong;Dmitriev, Igor P.;Curiel, David T.
通讯作者：
Curiel, David T.