Gene Therapy 2017: Progress and Future Directions.

Gene Therapy 2017: Progress and Future Directions.
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DOI:
10.1111/cts.12466
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发表时间:
2017-07
期刊:
Clinical and translational science
影响因子:
--
通讯作者:
Flotte TR
Flotte TR
中科院分区:
其他
文献类型:
--
作者:
Keeler AM;ElMallah MK;Flotte TR

文献摘要

参考文献

被引文献

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自1989年第一次人类基因转移实验以来的28年里,基因治疗发生了巨大的变化。Alipogene tiparvovec、GlyberaR R(一种用于脂蛋白脂肪酶缺乏症的重组腺相关病毒(rAAV)产品)和Strimvelis R(一种用于严重联合免疫缺陷症的慢病毒载体)在欧洲获得批准。一种用于先天性失明的rAAV2产品目前正在美国接受审查,随后可能会有许多其他基因疗法。
Gene therapy has changed dramatically in the 28 years since the first human gene transfer experiment in 1989. Alipogene tiparvovec, GlyberaR R, a recombinant adenoassociated virus (rAAV) product for lipoprotein lipase deficiency, and Strimvelis R, a lentivirus vector for severe combined immune deficiency are approved in Europe. An rAAV2 product for a congenital form of blindness is currently under review in the United States, likely to be followed by numerous other gene therapies.
DOI: 10.1089/hum.2015.122
发表时间: 2016-01
期刊: Human gene therapy
影响因子: 4.2
作者:
Borel F;Gernoux G;Cardozo B;Metterville JP;Toro Cabrera GC;Song L;Su Q;Gao GP;Elmallah MK;Brown RH Jr;Mueller C
通讯作者: Mueller C
DOI: 10.1038/nature13579
发表时间: 2014-09-25
期刊: NATURE
影响因子: 64.8
作者:
Anders, Carolin;Niewoehner, Ole;Duerst, Alessia;Jinek, Martin
通讯作者: Jinek, Martin
DOI: 10.1038/nbt.2507
发表时间: 2013-03-01
影响因子: 46.9
作者:
Cho, Seung Woo;Kim, Sojung;Kim, Jin-Soo
通讯作者: Kim, Jin-Soo
DOI: 10.3390/v6020832
发表时间: 2014-02-17
期刊: Viruses
影响因子: --
作者:
Capasso C;Garofalo M;Hirvinen M;Cerullo V
通讯作者: Cerullo V