In Vivo Delivery of CRISPR/Cas9 for Therapeutic Gene Editing: Progress and Challenges.
In Vivo Delivery of CRISPR/Cas9 for Therapeutic Gene Editing: Progress and Challenges.
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DOI：
10.1021/acs.bioconjchem.7b00057
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发表时间：
2017-04-19
影响因子：
4.7
通讯作者：
Rotello VM
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Mout R;Ray M;Lee YW;Scaletti F;Rotello VM
CRISPR/Cas9基因编辑技术在治疗领域的成功应用需要有效地在体内传递CRISPR组件。然而，在交付方面存在着重大挑战。在这篇专题综述中，我们将重点介绍CRISPR传递的最新进展，并提出仍需要克服的障碍，以实现有效的体内编辑。通过局部或全身注射的不同形式的CRISPR/Cas9递送用于体内治疗。
The successful use of CRISPR/Cas9 based gene editing for therapeutics requires efficient in vivo delivery of the CRISPR components. There are, however, major challenges on the delivery front. In this Topical Review, we will highlight recent developments in CRISPR delivery, and we will present hurdles that still need to be overcome to achieve effective in vivo editing. Different formats of CRISPR/Cas9 delivery through local or systemic injections for in vivo therapy.
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影响因子：
7
作者：
Cho SW;Kim S;Kim Y;Kweon J;Kim HS;Bae S;Kim JS
通讯作者：
Kim JS
DOI：
10.1038/mt.2015.220
发表时间：
2016-03
期刊：
Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy
影响因子：
--
作者：
Bakondi B;Lv W;Lu B;Jones MK;Tsai Y;Kim KJ;Levy R;Akhtar AA;Breunig JJ;Svendsen CN;Wang S
通讯作者：
Wang S
影响因子：
64.5
作者：
Hsu PD;Lander ES;Zhang F
通讯作者：
Zhang F
影响因子：
56.9
作者：
Jinek, Martin;Chylinski, Krzysztof;Charpentier, Emmanuelle
通讯作者：
Charpentier, Emmanuelle
影响因子：
46.9
作者：
Cho, Seung Woo;Kim, Sojung;Kim, Jin-Soo
通讯作者：
Kim, Jin-Soo