Lipid-based systemic delivery of siRNA.
Lipid-based systemic delivery of siRNA.
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DOI：
10.1016/j.addr.2009.03.003
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发表时间：
2009-07-25
影响因子：
16.1
通讯作者：
Huang L
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Tseng YC;Mozumdar S;Huang L
RNAi技术为包括遗传病、病毒性疾病和癌症在内的多种疾病带来了新的治疗方法。尽管 RNAi 具有很强的多功能性，可以下调细胞中几乎所有蛋白质，但用于沉默的精密而精确的机制是相同的。基于 RNAi 的治疗的主要挑战实际上是递送系统。在这篇综述中，我们从 RNAi 机制的独特性和机制以及 RNAi 在治疗中的实用性开始。然后我们将系统性 siRNA 递送的挑战分为两类：动力学障碍和物理障碍，讨论这些挑战。最后，我们讨论了克服这些障碍的不同策略，特别是关注内体逃逸的步骤。毒性问题和当前基于脂质的递送的成功范例也包含在评论中。
RNAi technology has brought a new category of treatments for various diseases including genetic diseases, viral diseases, and cancer. Despite the great versatility of RNAi that can down regulate almost any protein in the cells, the delicate and precise machinery used for silencing is the same. The major challenge indeed for RNAi-based therapy is the delivery system. In this review, we start with the uniqueness and mechanism of RNAi machinery and the utility of RNAi in therapeutics. Then we discuss the challenges in systemic siRNA delivery by dividing them into two categories--kinetic and physical barriers. At the end, we discuss different strategies to overcome these barriers, especially focusing on the step of endosome escape. Toxicity issues and current successful examples for lipid-based delivery are also included in the review.
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DOI：
10.1038/nrmicro1927
发表时间：
2008-07
期刊：
Nature reviews. Microbiology
影响因子：
--
作者：
通讯作者：
--
影响因子：
3.9
作者：
Bradley, AJ;Devine, DV;Brooks, DE
通讯作者：
Brooks, DE
影响因子：
10.8
作者：
Chono, Sumio;Li, Shyh-Dar;Conwell, Christine C.;Huang, Leaf
通讯作者：
Huang, Leaf
影响因子：
3.5
作者：
Boeckle, S;von Gersdorff, K;Ogris, M
通讯作者：
Ogris, M
影响因子：
4.8
作者：
Dalby, B;Cates, S;Ciccarone, VC
通讯作者：
Ciccarone, VC