The cooperative international neuromuscular research group Duchenne natural history study--a longitudinal investigation in the era of glucocorticoid therapy: design of protocol and the methods used.
The cooperative international neuromuscular research group Duchenne natural history study--a longitudinal investigation in the era of glucocorticoid therapy: design of protocol and the methods used.
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DOI：
10.1002/mus.23807
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发表时间：
2013-07
期刊：
影响因子：
3.4
通讯作者：
Cnaan, Avital
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
McDonald, Craig M.;Henricson, Erik K.;Abresch, R. Ted;Han, Jay J.;Escolar, Diana M.;Florence, Julaine M.;Duong, Tina;Arrieta, Adrienne;Clemens, Paula R.;Hoffman, Eric P.;Cnaan, Avital
关键词：
Duchenne肌营养不良症(DMD)的当代自然历史数据需要评估护理建议并帮助规划未来的试验。国际合作神经肌肉研究小组(CINRG)的DMD自然史研究(DMD-NHS)在20个中心进行了一项纵向的观察性研究，招募了340名2-28岁的DMD患者。在1年、18个月和此后每年每3个月进行一次评估，评估包括：临床病史；人体测量学；测角；手动肌肉测试；定量肌肉力量；计时功能测试；肺功能；以及患者报告的结果/与健康相关的生活质量工具。基线时糖皮质激素(GC)的使用率为62%，过去为14%，早期为24%。在那些6岁的≥儿童中，16%的人在前12个月内失去了行走能力(平均年龄10.8岁)。关于CINRG DMD-NHS研究方法的详细信息为未来分析预期的纵向自然历史数据奠定了基础。这些数据将有助于研究人员设计新疗法的临床试验。
Contemporary natural history data in Duchenne muscular dystrophy (DMD) is needed to assess care recommendations and aid in planning future trials. The Cooperative International Neuromuscular Research Group (CINRG) DMD Natural History Study (DMD-NHS) enrolled 340 individuals, aged 2–28 years, with DMD in a longitudinal, observational study at 20 centers. Assessments obtained every 3 months for 1 year, at 18 months, and annually thereafter included: clinical history; anthropometrics; goniometry; manual muscle testing; quantitative muscle strength; timed function tests; pulmonary function; and patient-reported outcomes/ health-related quality-of-life instruments. Glucocorticoid (GC) use at baseline was 62% present, 14% past, and 24% GC-naive. In those ≥6 years of age, 16% lost ambulation over the first 12 months (mean age 10.8 years). Detailed information on the study methodology of the CINRG DMD-NHS lays the groundwork for future analyses of prospective longitudinal natural history data. These data will assist investigators in designing clinical trials of novel therapeutics.
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