New approaches to target RNA binding proteins.
New approaches to target RNA binding proteins.
复制标题
靶向RNA结合蛋白的新方法。
DOI：
10.1016/j.cbpa.2020.12.006
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发表时间：
2021-06
影响因子：
7.8
通讯作者：
Backus KM
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Julio AR;Backus KM
RNA结合蛋白（RBP）是一种调节RNA生物学各个方面的大而多样的蛋白质。由于RBP失调已涉及许多人类疾病，包括癌症和神经退行性疾病，靶向个体RBP的小分子化学探针代表了用于破译RBP功能和指导新疗法产生的有用工具。虽然RBP通常被认为是难对付的药物，但许多靶向RBP的小分子的发现激发了人们对RBP化学探针发现新策略的极大兴趣。在这里，我们回顾了当前和新兴的高通量RBP-小分子筛选技术，我们预计这将有助于释放这一令人兴奋的蛋白质类的全部治疗潜力。
RNA binding proteins (RBPs) are a large and diverse class of proteins that regulate all aspects of RNA biology. As RBP dysregulation has been implicated in a number of human disorders, including cancers and neurodegenerative disease, small molecule chemical probes that target individual RBPs represent useful tools for deciphering RBP function and guiding the production of new therapeutics. While RBPs are often thought of as tough-to-drug, the discovery of a number of small molecules that target RBPs has spurred considerable recent interest in new strategies for RBP chemical probe discovery. Here we review current and emerging technologies for high throughput RBP-small molecule screening that we expect will help unlock the full therapeutic potential of this exciting protein class.
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