Next-Generation CRISPR Technologies and Their Applications in Gene and Cell Therapy.
Next-Generation CRISPR Technologies and Their Applications in Gene and Cell Therapy.
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DOI：
10.1016/j.tibtech.2020.10.010
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发表时间：
2021-07
影响因子：
17.3
通讯作者：
Gaj T
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Zeballos C MA;Gaj T
CRISPR核酸酶的出现为编辑DNA提供了一个简单、高效和多功能的平台，从而改变了生物技术。然而，传统的基于CRISPR的技术通过激活DNA双链断裂修复途径来启动编辑，这可能会对细胞产生不利影响，限制了该技术的某些治疗应用。为此，已经开发了几种基于CRISPR的新模式，它们能够在不需要双链断裂的情况下催化编辑。在这里，我们回顾了其中的三种技术--基础编辑、主要编辑和针对Cas13效应器的RNA靶向。我们讨论了它们与传统基因修饰系统相比的优势，我们强调了它们新兴的治疗应用，并检查了它们安全有效的临床实施所面临的挑战。
The emergence of CRISPR nucleases has transformed biotechnology by providing an easy, efficient and versatile platform for editing DNA. However, traditional CRISPR-based technologies initiate editing by activating DNA double-strand break repair pathways, which can cause adverse effects in cells and restrict certain therapeutic applications of the technology. To this end, several new CRISPR-based modalities have been developed that are capable of catalyzing editing without the requirement for a double-strand break. Here we review three of these technologies – base editors, prime editors and RNA-targeting Cas13 effectors. We discuss their strengths compared to traditional gene-modifying systems, we highlight their emerging therapeutic applications, and we examine challenges facing their safe and effective clinical implementation.
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DOI：
10.1038/mt.2015.164
发表时间：
2016-03
期刊：
Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy
影响因子：
--
作者：
Chen X;Gonçalves MA
通讯作者：
Gonçalves MA
CRISPR-C2C2的两种不同的RNase活性启用了指导RNA处理和RNA检测。
影响因子：
64.8
作者：
East-Seletsky A;O'Connell MR;Knight SC;Burstein D;Cate JH;Tjian R;Doudna JA
通讯作者：
Doudna JA
影响因子：
16.6
作者：
Chen X;Janssen JM;Liu J;Maggio I;'t Jong AEJ;Mikkers HMM;Gonçalves MAFV
通讯作者：
Gonçalves MAFV
DOI：
10.1126/science.aaf5573
发表时间：
2016-08-05
期刊：
Science (New York, N.Y.)
影响因子：
--
作者：
Abudayyeh OO;Gootenberg JS;Konermann S;Joung J;Slaymaker IM;Cox DB;Shmakov S;Makarova KS;Semenova E;Minakhin L;Severinov K;Regev A;Lander ES;Koonin EV;Zhang F
通讯作者：
Zhang F
影响因子：
82.9
作者：
Charlesworth, Carsten T.;Deshpande, Priyanka S.;Porteus, Matthew H.
通讯作者：
Porteus, Matthew H.