Progress in the use of gene transfer methods to treat genetic blood diseases.
Progress in the use of gene transfer methods to treat genetic blood diseases.
复制标题
利用基因转移方法治疗遗传性血液病的进展。
DOI：
10.1089/104303400750001372
复制
发表时间：
2000
期刊：
影响因子：
--
通讯作者：
Smith,FO
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Williams,DA;Smith,FO
法国医学科学家的一份报告表明，基因转移方法成功地应用于治疗两名因白细胞介素缺陷而患有严重联合免疫缺陷症（SCID）的儿童。 2受体共同γ链。本临床试验中使用的方案源自许多临床前和基础研究，导致造血干细胞和原始细胞的转导改善。 使用逆转录病毒载体的祖细胞。这些改进也已显示影响癌症患者化疗方案中长寿祖细胞的转导。业绩改善 这些人体试验中的一部分是在对人类基因治疗试验的审查和批评增加的时期进行的，部分原因是使用腺病毒载体的一些试验中存在显著的毒性。的潜在 人类基因治疗的I期试验的功效与毒性也受到质疑。然而，经过多年的研究，似乎有真实的证据表明，遗传性疾病可以成功地 通过基因转移技术治疗。未来的临床研究应基于对基因传递系统、载体技术和靶细胞操作的毒理学理解的持续进展。
A report by French physician-scientists suggests a successful application of gene transfer methods in the treatment of two children with severe combined immunodeficiency (SCID) due to defective interleukin 2 receptor common γ chain. The protocol used in this clinical trial was derived from a number of preclinical and basic studies leading to improved transduction of hematopoietic stem and primitive progenitor cells using retrovirus vectors. These improvements have also been shown to impact transduction of a long-lived progenitor cell in a chemotherapy protocol in cancer patients. The improved results of these human trials come during a period of increased scrutiny and criticism of human gene therapy trials, due, in part, to significant toxicities in some trials using adenovirus-based vectors. The potential efficacy versus toxicity of phase I trials of human gene therapy is also under question. After many years of research, however, there appears to be real evidence that genetic diseases may be successfully treated by gene transfer techniques. Future clinical studies should be based on continued progress in the understanding of the toxicology of gene delivery systems, vector technology, and target cell manipulation.
登录
查看更多内容
影响因子：
5.1
作者：
R. Hawley;F. Lieu;A. Fong;T. Hawley
通讯作者：
R. Hawley;F. Lieu;A. Fong;T. Hawley
DOI：
10.1073/pnas.87.6.2211
发表时间：
1990-03-01
影响因子：
11.1
作者：
KOTIN, RM;SINISCALCO, M;BERNS, KI
通讯作者：
BERNS, KI
DOI：
10.1073/pnas.94.22.12133
发表时间：
1997-10-28
影响因子：
11.1
作者：
Malech, HL;Maples, PB;Gallin, JI
通讯作者：
Gallin, JI
MDR-1载体修饰试验的结果表明，粒细胞/巨噬细胞集落形成单位细胞对强化全身治疗后移植后造血恢复没有贡献。
DOI：
10.1073/pnas.93.26.15346
发表时间：
1996
影响因子：
11.1
作者：
Hanania,EG;Giles,RE;Kavanagh,J;Fu,SQ;Ellerson,D;Zu,Z;Wang,T;Su,Y;Kudelka,A;Rahman,Z;Holmes,F;Hortobagyi,G;Claxton,D;Bachier,C;Thall,P;Cheng,S;Hester,J;Ostrove,JM;Bird,RE;Chang,A;Korbling,M;Seong,D;Cote,R;
通讯作者：
--
影响因子：
64.5
作者：
LEMISCHKA, IR;RAULET, DH;MULLIGAN, RC
通讯作者：
MULLIGAN, RC