Hematopoietic-stem-cell-based gene therapy for HIV disease.
Hematopoietic-stem-cell-based gene therapy for HIV disease.
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DOI：
10.1016/j.stem.2011.12.015
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发表时间：
2012-02-03
期刊：
影响因子：
23.9
通讯作者：
McCune, Joseph M.
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Kiem, Hans-Peter;Jerome, Keith R.;Deeks, Steven G.;McCune, Joseph M.
尽管联合抗逆转录病毒疗法可以显着降低艾滋病毒感染者的循环病毒载量，但具有复制能力的病毒仍然存在。为了消除无限期治疗的需要，人们越来越有兴趣通过使用基因修饰的造血干细胞（HSC）来创建功能性的抗 HIV 免疫系统。这种方法的概念验证已经通过将来自缺乏 HIV 共受体 CCR5 的捐赠者的同种异体干细胞移植到感染 HIV 的成人身上进行。在这里，我们回顾了基于 HSC 的 HIV 疾病基因治疗的这一策略和其他策略。
Although combination antiretroviral therapy can dramatically reduce the circulating viral load in those infected with HIV, replication-competent virus persists. To eliminate the need for indefinite treatment, there is growing interest in creating a functional HIV-resistant immune system through the use of gene-modified hematopoietic stem cells (HSC). Proof-of-concept for this approach has been provided in the instance of an HIV-infected adult transplanted with allogeneic stem cells from a donor lacking the HIV co-receptor, CCR5. Here, we review this and other strategies for HSC-based gene therapy for HIV disease.
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