The delivery of therapeutic oligonucleotides.
The delivery of therapeutic oligonucleotides.
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DOI：
10.1093/nar/gkw236
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发表时间：
2016-08-19
影响因子：
14.9
通讯作者：
Juliano RL
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Juliano RL
在过去的几年里，随着第一种反义药物的批准，以及使用siRNA或剪接开关寡核苷酸进行的晚期临床试验的有前景的发展，寡核苷酸治疗领域取得了显着的进展。然而，将寡核苷酸有效地输送到它们的细胞内作用部位仍然是一个主要问题。本综述将描述寡核苷酸传递的生物学基础，包括各种组织屏障的性质以及寡核苷酸的细胞摄取和细胞内转运的机制。然后，它将审查目前加强寡核苷酸输送的各种方法。这包括分子规模的靶向配体-寡核苷酸结合物、基于脂质和聚合物的纳米颗粒、抗体结合物和改善寡核苷酸递送的小分子。这些方法的优点和缺点将在基础基础生物学的背景下进行讨论。
The oligonucleotide therapeutics field has seen remarkable progress over the last few years with the approval of the first antisense drug and with promising developments in late stage clinical trials using siRNA or splice switching oligonucleotides. However, effective delivery of oligonucleotides to their intracellular sites of action remains a major issue. This review will describe the biological basis of oligonucleotide delivery including the nature of various tissue barriers and the mechanisms of cellular uptake and intracellular trafficking of oligonucleotides. It will then examine a variety of current approaches for enhancing the delivery of oligonucleotides. This includes molecular scale targeted ligand-oligonucleotide conjugates, lipid- and polymer-based nanoparticles, antibody conjugates and small molecules that improve oligonucleotide delivery. The merits and liabilities of these approaches will be discussed in the context of the underlying basic biology.
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影响因子：
46.9
作者：
Alvarez-Erviti, Lydia;Seow, Yiqi;Wood, Matthew J. A.
通讯作者：
Wood, Matthew J. A.
DOI：
10.1016/j.jconrel.2015.07.030
发表时间：
2015-12-10
期刊：
Journal of controlled release : official journal of the Controlled Release Society
影响因子：
--
作者：
Batrakova EV;Kim MS
通讯作者：
Kim MS
影响因子：
4.7
作者：
Alam, Md Rowshon;Ming, Xin;Fisher, Michael;Lackey, Jeremy G.;Rajeev, Kallanthottathil G.;Manoharan, Muthiah;Juliano, Rudy L.
通讯作者：
Juliano, Rudy L.
影响因子：
82.9
作者：
Benimetskaya, L;Loike, JD;Stein, CA
通讯作者：
Stein, CA
影响因子：
4.9
作者：
Babu, Anish;Wang, Qi;Ramesh, Rajagopal
通讯作者：
Ramesh, Rajagopal