In vivo delivery of CRISPR-Cas9 therapeutics: Progress and challenges.
In vivo delivery of CRISPR-Cas9 therapeutics: Progress and challenges.
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DOI：
10.1016/j.apsb.2021.05.020
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发表时间：
2021-08
期刊：
影响因子：
--
通讯作者：
Zhang H
中科院分区：
文献类型：
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作者：
Behr M;Zhou J;Xu B;Zhang H
自诞生以来不到十年的时间里，基于CRISPR-Cas9的基因组编辑已迅速推进到多个疾病领域的人体临床试验。尽管人们高度期待这项革命性技术将通过精确操纵细胞 DNA 序列为许多疾病带来新的治疗方式，但在充分发挥其治疗潜力之前，必须提高体内传递的低效率。在这里，我们讨论 CRISPR-Cas9 系统体内递送的最新进展，重点介绍创新的病毒和非病毒递送技术，强调突出的递送挑战，并提供最新的观点。 CRISPR-Cas9 基因组编辑技术有潜力为许多患者提供改变生活的治疗方法。安全高效的递送载体是广泛临床成功的关键。
Within less than a decade since its inception, CRISPR-Cas9-based genome editing has been rapidly advanced to human clinical trials in multiple disease areas. Although it is highly anticipated that this revolutionary technology will bring novel therapeutic modalities to many diseases by precisely manipulating cellular DNA sequences, the low efficiency of in vivo delivery must be enhanced before its therapeutic potential can be fully realized. Here we discuss the most recent progress of in vivo delivery of CRISPR-Cas9 systems, highlight innovative viral and non-viral delivery technologies, emphasize outstanding delivery challenges, and provide the most updated perspectives. CRISPR-Cas9 genome editing technology has the potential to provide life changing cures to many patients. Safe and efficient delivery vectors are the key to the broad clinical success.
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