Nanoparticles for retinal gene therapy.
Nanoparticles for retinal gene therapy.
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DOI：
10.1016/j.preteyeres.2010.04.004
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发表时间：
2010-09
影响因子：
17.8
通讯作者：
Naash, Muna I.
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Conley, Shannon M.;Naash, Muna I.
眼部基因治疗正在成为一个成熟的领域。用于治疗Leber先天性黑蒙（LCA）的病毒基因疗法正在临床试验中，并且许多其他基因疗法方法正在迅速开发以应用于各种眼科病理。最近，非病毒基因疗法的发展一直是一个高度关注的领域，其中一种技术，聚合物压实的DNA纳米颗粒，特别有前途。然而，药物和临床上可行的治疗剂的开发不仅取决于具有有效和安全的载体，而且还取决于实用的治疗策略。遗传性视网膜病变是由超过220个基因的突变引起的，其中一些基因包含超过200个单独的致病突变，这些突变单独非常罕见。本文将重点介绍纳米颗粒的进展和未来，以及使其成为相关眼用药物所需的条件。
Ocular gene therapy is becoming a well-established field. Viral gene therapies for the treatment of Leber’s congentinal amaurosis (LCA) are in clinical trials, and many other gene therapy approaches are being rapidly developed for application to diverse ophthalmic pathologies. Of late, development of non-viral gene therapies has been an area of intense focus and one technology, polymer-compacted DNA nanoparticles, is especially promising. However, development of pharmaceutically and clinically viable therapeutics depends not only on having an effective and safe vector but also on a practical treatment strategy. Inherited retinal pathologies are caused by mutations in over 220 genes, some of which contain over 200 individual disease-causing mutations, which are individually very rare. This review will focus on both the progress and future of nanoparticles and also on what will be required to make them relevant ocular pharmaceutics.
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影响因子：
1.8
作者：
Baehr, Wolfgang;Frederick, Jeanne M.
通讯作者：
Frederick, Jeanne M.
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作者：
Chang, Chien-Wen;Christensen, Lane V.;Kim, Sung Wan
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