Therapeutic genes for anti-HIV/AIDS gene therapy.
Therapeutic genes for anti-HIV/AIDS gene therapy.
复制标题
抗艾滋病毒/艾滋病基因治疗的治疗基因。
DOI：
--
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发表时间：
2013
影响因子：
2.8
通讯作者：
L. Alberici
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
C. Bovolenta;S. Porcellini;L. Alberici
到目前为止，为应对HIV-1感染而开发的多种治疗方法，如抗逆转录病毒药物、杀菌剂和几种治疗性疫苗接种，显著改善了艾滋病患者的生活质量和存活率。然而，没有一种方法在根除这种致命的、如果不治疗的感染方面是有效的。基因治疗的疗效已被证明用于治疗单基因免疫缺陷，其中宿主细胞的永久性基因修饰足以终生纠正缺陷。毫无疑问，类似的概念不适用于艾滋病等传染性免疫缺陷的基因治疗，因为在艾滋病中，没有单一的基因需要纠正；相反，工程细胞必须获得免疫治疗或抗病毒特征，才能主要通过获取抗病毒基因或有效载荷来实现短期或长期疗效。抗HIV/AIDS基因疗法是根除HIV-1感染的最有前景的策略之一，尽管具有挑战性。事实上，用一个或多个治疗性基因对造血干细胞进行基因改造有望产生抵抗病毒感染的血细胞后代，从而能够在受感染的未受保护的细胞上获胜。最终，受保护的细胞将重新建立一个能够控制HIV-1复制的功能免疫系统。使用不同病毒载体和转基因的100多项针对艾滋病的基因治疗临床试验已经获得批准，或目前正在全球范围内进行。本综述将概述抗HIV-1感染基因治疗领域，评价过去使用的转基因和有效载荷的优缺点以及未来可能开发的转基因和有效载荷。
The multiple therapeutic approaches developed so far to cope HIV-1 infection, such as anti-retroviral drugs, germicides and several attempts of therapeutic vaccination have provided significant amelioration in terms of life-quality and survival rate of AIDS patients. Nevertheless, no approach has demonstrated efficacy in eradicating this lethal, if untreated, infection. The curative power of gene therapy has been proven for the treatment of monogenic immunodeficiensies, where permanent gene modification of host cells is sufficient to correct the defect for life-time. No doubt, a similar concept is not applicable for gene therapy of infectious immunodeficiensies as AIDS, where there is not a single gene to be corrected; rather engineered cells must gain immunotherapeutic or antiviral features to grant either short- or long-term efficacy mostly by acquisition of antiviral genes or payloads. Anti-HIV/AIDS gene therapy is one of the most promising strategy, although challenging, to eradicate HIV-1 infection. In fact, genetic modification of hematopoietic stem cells with one or multiple therapeutic genes is expected to originate blood cell progenies resistant to viral infection and thereby able to prevail on infected unprotected cells. Ultimately, protected cells will re-establish a functional immune system able to control HIV-1 replication. More than hundred gene therapy clinical trials against AIDS employing different viral vectors and transgenes have been approved or are currently ongoing worldwide. This review will overview anti-HIV-1 infection gene therapy field evaluating strength and weakness of the transgenes and payloads used in the past and of those potentially exploitable in the future.
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影响因子：
12.4
作者：
Li, MJ;Kim, J;Rossi, JJ
通讯作者：
Rossi, JJ
使用针对人类免疫缺陷病毒 1 型的核酶对人胎儿脐带血干细胞/祖细胞进行细胞内免疫。
DOI：
10.1073/pnas.92.3.699
发表时间：
1995
影响因子：
11.1
作者：
Yu,M;Leavitt,MC;Maruyama,M;Yamada,O;Young,D;Ho,AD;Wong-Staal,F
通讯作者：
Wong-Staal,F
人类病毒性疾病过继性 T 细胞治疗原则。
影响因子：
29.7
作者：
Riddell,SR;Greenberg,PD
通讯作者：
Greenberg,PD
DOI：
10.1089/scd.1.1998.7.319
发表时间：
1998-08
期刊：
Journal of hematotherapy
影响因子：
--
作者：
N. Banda;R. Akkina;Kristina L. Terrell;Elizabeth J. Shpall;J. Tomczak;Julie Campain;Henry N. Claman;Linda Cagle;Gail S. Harrison
通讯作者：
N. Banda;R. Akkina;Kristina L. Terrell;Elizabeth J. Shpall;J. Tomczak;Julie Campain;Henry N. Claman;Linda Cagle;Gail S. Harrison
人类 T 细胞中抗 HIV-1 发夹核酶的活性和切割位点特异性。
影响因子：
3.7
作者：
Yamada,O;Kraus,G;Leavitt,MC;Yu,M;Wong-Staal,F
通讯作者：
Wong-Staal,F