Tunability of Biodegradable Poly(amine- co-ester) Polymers for Customized Nucleic Acid Delivery and Other Biomedical Applications.
Tunability of Biodegradable Poly(amine- co-ester) Polymers for Customized Nucleic Acid Delivery and Other Biomedical Applications.
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可调节的聚（胺二聚体）聚合物可调性，用于定制的核酸递送和其他生物医学应用。
DOI：
10.1021/acs.biomac.8b00997
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发表时间：
2018-09-10
影响因子：
6.2
通讯作者：
Saltzman WM
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Kauffman AC;Piotrowski-Daspit AS;Nakazawa KH;Jiang Y;Datye A;Saltzman WM
基因疗法有望通过纠正疾病的根本原因而不是治疗相关症状来治疗由遗传异常引起的疾病。成功地将核酸转移到细胞中需要有效的递送载体，其保护货物并且可以在释放其内容物之前穿透适当的细胞屏障。用于核酸递送的许多病毒载体和合成聚阳离子载体由于其不稳定性和毒性而不能很好地从体外转化到体内应用。我们合成并表征了一个生物相容性低电荷密度聚合物库，该聚合物来自通过酶催化聚合产生的聚（胺-共-酯）（PACE）三元共聚物家族。PACE聚合物是高度可定制的;我们发现，可以优化聚合物的组成，以产生各种核酸的有效转染-包括DNA质粒，mRNA和siRNA-在特定的细胞类型中具有低毒性。我们的研究结果表明，PACES独特的可调性为基因治疗和其他生物医学应用提供了新的工具。
Gene therapy promises to treat diseases that arise from genetic abnormalities by correcting the underlying cause of the disease rather than treating the associated symptoms. Successful transfer of nucleic acids into cells requires efficient delivery vehicles that protect the cargo and can penetrate the appropriate cellular barriers before releasing their contents. Many viral vectors and synthetic polycationic vectors for nucleic acid delivery do not translate well from in vitro to in vivo applications due to their instability and toxicity. We synthesized and characterized a library of biocompatible low charge density polymers from a family of poly(amine-co-ester) (PACE) terpolymers produced via enzyme catalyzed polymerization. PACE polymers are highly customizable; we found that the terpolymer composition can be optimized to produce efficient transfection of various nucleic acids—including DNA plasmids, mRNA, and siRNA—in specific cell types with low toxicity. Our findings suggest that the unique tunability of PACEs offers new tools for gene therapy and other biomedical applications.
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