Update on Viral Gene Therapy Clinical Trials for Retinal Diseases.
Update on Viral Gene Therapy Clinical Trials for Retinal Diseases.
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DOI：
10.1089/hum.2022.159
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发表时间：
2022-09
影响因子：
4.2
通讯作者：
Punzo, Claudio
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Cheng, Shun-Yun;Punzo, Claudio
2001年，第一只大型动物成功地接受了基因治疗，恢复了视力。接受治疗的布赖德犬兰斯洛特（Lancelot）患有一种名为Leber先天性黑蒙2型的人类儿童失明症。16年后，基因疗法被美国食品和药物管理局批准。这种基因治疗在狗身上的成功导致了眼部基因治疗领域的快速扩展。到目前为止，每一类遗传性视网膜营养不良都已经在至少一种动物模型中得到了治疗，并且已经在人类中开始了许多临床试验。在这项研究中，我们回顾了视网膜病毒基因疗法的现状，重点是正在进行的人体临床试验。在未来十年，我们可能会看到几种新的病毒基因疗法获得批准。
In 2001, the first large animal was successfully treated with a gene therapy that restored its vision. Lancelot, the Briard dog that was treated, suffered from a human childhood blindness called Leber's congenital amaurosis type 2. Sixteen years later, the gene therapy was approved by the U.S. Food and Drug Administration. The success of this gene therapy in dogs led to a fast expansion of the ocular gene therapy field. By now every class of inherited retinal dystrophy has been treated in at least one animal model and many clinical trials have been initiated in humans. In this study, we review the status of viral gene therapies for the retina, with a focus on ongoing human clinical trials. It is likely that in the next decade we will see several new viral gene therapies approved.
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DOI：
10.1016/j.bbadis.2020.165743
发表时间：
2020-06-01
期刊：
Biochimica et biophysica acta. Molecular basis of disease
影响因子：
--
作者：
通讯作者：
--
影响因子：
8.1
作者：
Bouquet, Celine;Clermont, Catherine Vignal;Thomasson, Nitza
通讯作者：
Thomasson, Nitza
影响因子：
4.6
作者：
Counsell JR;Asgarian Z;Meng J;Ferrer V;Vink CA;Howe SJ;Waddington SN;Thrasher AJ;Muntoni F;Morgan JE;Danos O
通讯作者：
Danos O
影响因子：
4.4
作者：
Binley, Katie;Widdowson, Peter;Mitrophanous, Kyriacos A.
通讯作者：
Mitrophanous, Kyriacos A.
影响因子：
5.4
作者：
Allocca, Mariacarmela;Mussolino, Claudio;Auricchio, Alberto
通讯作者：
Auricchio, Alberto