Gene therapy for cystic fibrosis using cationic liposome mediated gene transfer: a phase I trial of safety and efficacy in the nasal airway.
Gene therapy for cystic fibrosis using cationic liposome mediated gene transfer: a phase I trial of safety and efficacy in the nasal airway.
复制标题
使用阳离子脂质体介导的基因转移治疗囊性纤维化：鼻气道安全性和有效性的 I 期试验。
DOI：
10.1089/hum.1994.5.10-1259
复制
发表时间：
1994
影响因子：
4.2
通讯作者：
L. Walker
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
E. Sorscher;J. Logan;R. Frizzell;R. Lyrene;Z. Bebok;J. Dong;M. Duvall;P. Felgner;S. Matalon;L. Walker
科学摘要 囊性纤维化 (CF) 是白人儿童和年轻人中一种常见的致命遗传性疾病。虽然 CF 的病理生理学涉及许多器官系统（例如胃肠道、生殖、内分泌），但最主要的死亡原因是呼吸衰竭。高粘性呼吸道分泌物和相关的慢性肺部感染会导致肺部疤痕和纤维化、肺功能恶化和死亡，CF 的平均预期寿命约为 29 年。该疾病是由囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因突变引起的。 CFTR 至少部分地充当位于外分泌腺上皮细胞顶膜中的上皮氯离子通道。有人认为，正常呼吸道粘液的液体和电解质含量取决于 CFTR 氯离子通道活性，CF 细胞不能分泌氯离子会导致粘液水合作用减少，痰液粘稠度过高……
SCIENTIFIC ABSTRACT Cystic fibrosis (CF) is a common, lethal, inherited disease among Caucasian children and young adults. While the pathophysiology of CF includes many organ systems (e.g., gastrointestinal, reproductive, endocrine) the predominant cause of death is respiratory failure. Hyperviscous respiratory secretions and related chronic pulmonary infections lead to scarring and fibrosis of the lungs, deteriorating pulmonary function, and death, with an average CF life expectancy of approximately 29 years. The disease is caused by mutations in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene. The CFTR functions, at least in part, as an epithelial chloride channel which resides in the apical membranes of exocrine gland epithelial cells. It has been suggested that the fluid and electrolyte content of normal respiratory mucus is dependent upon CFTR chloride channel activity, and that failure to secrete chloride by CF cells results in diminished hydration of mucous, sputum hyperviscosit...
登录
查看更多内容
影响因子：
56.9
作者：
J. Riordan;J. Rommens;N. Alon;R. Rozmahel;Z. Grzelczak;J. Zieleński;N. Plavsic;Jia-Ling Chou
通讯作者：
J. Riordan;J. Rommens;N. Alon;R. Rozmahel;Z. Grzelczak;J. Zieleński;N. Plavsic;Jia-Ling Chou
影响因子：
56.9
作者：
KEREM, BS;ROMMENS, JM;TSUI, LC
通讯作者：
TSUI, LC
DOI：
10.1073/pnas.84.21.7413
发表时间：
1987-11-01
影响因子：
11.1
作者：
FELGNER, PL;GADEK, TR;DANIELSEN, M
通讯作者：
DANIELSEN, M
囊性纤维化跨膜电导调节因子突变会破坏核苷酸结合。
DOI：
10.1172/jci117311
发表时间：
1994
期刊：
The Journal of clinical investigation
影响因子：
--
作者：
Logan,J;Hiestand,D;Daram,P;Huang,Z;Muccio,DD;Hartman,J;Haley,B;Cook,WJ;Sorscher,EJ
通讯作者：
Sorscher,EJ