Entwicklung von cGMP-Analoga zur pharmakologischen Behandlung von neurodegenerativen Netzhauterkrankungen
Entwicklung von cGMP-Analoga zur pharmakologischen Behandlung von neurodegenerativen Netzhauterkrankungen
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开发用于神经退行性视网膜疾病药物治疗的 cGMP 类似物
DOI：
10.1055/a-0842-6778
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发表时间：
2019
期刊：
影响因子：
--
通讯作者：
Paquet-Durand F
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Fischer DM;Paquet-Durand F
遗传性视网膜退行性疾病多为光感受器和/或视网膜色素上皮病变，可导致视力丧失甚至完全失明。直到今天，这些疾病大多无法治愈，给患者及其家属带来了相当大的负担。这篇综述文章强调了遗传性视网膜变性新疗法发展中出现的一些挑战，特别是这些疾病的巨大遗传异质性问题，以及如何使新形式的治疗越过血液视网膜屏障到达视网膜神经细胞的问题。在这种情况下，讨论了信使物质环鸟苷单磷酸（cGMP）在光感受器中的核心作用，以及如何将其用于开发突变非依赖性治疗。DRUGSFORD项目将作为一个例子来解释如何配制新药来克服血液视网膜屏障。此外，将讨论应用研究的积极成果转化为临床开发时出现的其他困难。一方面，指出了科研人员和医生培养的差距和缺乏跨学科性；另一方面，缺乏关于这些疾病自然进展的可靠数据和合适的生物标志物也阻碍了临床发展。
Hereditary retinal degenerative diseases are mostly diseases of the photoreceptors and/or the retinal pigment epithelium, which lead to loss of vision or even complete blindness. To this day, these diseases are mostly untreatable and represent a considerable burden for patients and their relatives. This review article highlights some of the challenges that arise in the development of new therapies for inherited retinal degeneration, in particular the problem of the enormous genetic heterogeneity of these diseases and the question of how new forms of treatment can be made to cross the blood retinal barrier to the nerve cells of the retina. In this context, the central role of the messenger substance cyclic guanosine mono-phosphate (cGMP) in the photoreceptor is discussed and how this can be used to develop mutation-independent therapies. The DRUGSFORD project will be used as an example to explain how new drugs can be formulated to overcome the blood retinal barrier. In addition, other difficulties will be discussed that arise when positive results from applied research are to be transferred into clinical development. On the one hand, gaps and a lack of interdisciplinarity in the training of scientists and physicians are pointed out; on the other hand, lack of robust data on the natural progression of these disorders and suitable biomarkers also impede clinical development.
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十一-CIS维生素A治疗色素性视网膜炎。
DOI：
--
发表时间：
1968
期刊：
A M A Archives of Ophthalmology
影响因子：
--
作者：
A. Chatzinoff;E. Nelson;N. Stahl;A. Clahane
通讯作者：
A. Clahane
影响因子：
3.4
作者：
SANYAL, S;HAWKINS, RK
通讯作者：
HAWKINS, RK
DOI：
10.1055/s-0034-1396318
发表时间：
2015
期刊：
Klinische Monatsblätter für Augenheilkunde
影响因子：
--
作者：
K. Linz;G. Auffarth;F. Kretz
通讯作者：
F. Kretz
影响因子：
--
作者：
Sinwar, Deepak;Dhaka, Vijaypal Singh;Tesfaye, Biniyam Alemu;Raghuwanshi, Ghanshyam;Kumar, Ashish;Maakar, Sunil Kr;Agrawal, Sanjay
通讯作者：
Agrawal, Sanjay
DOI：
10.1007/s00417-014-2797-x
发表时间：
2015-03-01
影响因子：
2.7
作者：
Kitiratschky, Veronique B. D.;Stingl, Katarina;Zrenner, Eberhart
通讯作者：
Zrenner, Eberhart