Ivosidenib: First Global Approval.
Ivosidenib: First Global Approval.
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DOI：
10.1007/s40265-018-0978-3
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发表时间：
2018-09
期刊：
影响因子：
11.5
通讯作者：
Dhillon S
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Dhillon S
Ivosidenib（Tibsovo®）是一种小分子，口服突变胞质异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）的抑制剂，由Agios Pharmaceuticals开发，用于治疗IDH1突变患者的癌症。IDH1酶的突变形式产生代谢物2-羟基戊二酸（2-HG），其被认为在急性髓性白血病（AML）、神经胶质瘤和其他癌症的形成和进展中发挥作用。升高的2-HG水平干扰细胞代谢和表观遗传调节，从而促进肿瘤发生。Ivosidenib靶向IDH1代谢途径，以防止癌代谢产物2-HG的积聚。本文总结了ivosidenib开发的里程碑，导致其在美国首次获批用于治疗具有易感IDH1突变的复发性或难治性AML患者。AML、胆管癌、神经胶质瘤、骨髓增生异常综合征和实体瘤的临床开发正在全球范围内进行。
Ivosidenib (Tibsovo®) is a small molecule, orally available inhibitor of mutated cytosolic isocitrate dehydrogenase 1 (IDH1) that is being developed by Agios Pharmaceuticals for the treatment of cancer in patients with IDH1 mutations. The mutated form of the IDH1 enzyme produces a metabolite, 2-hydroxyglutarate (2-HG), which is thought to play a role in the formation and progression of acute myeloid leukaemia (AML), gliomas and other cancers. Elevated 2-HG levels interfere with cellular metabolism and epigenetic regulation, thereby contributing to oncogenesis. Ivosidenib targets the IDH1 metabolic pathway to prevent a build-up of the oncometabolite 2-HG. This article summarizes the milestones in the development of ivosidenib leading to this first approval in the USA for the treatment of patients with relapsed or refractory AML with a susceptible IDH1 mutation. Clinical development for AML, cholangiocarcinoma, glioma, myelodysplastic syndromes and solid tumours is ongoing worldwide.
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影响因子：
5.2
作者：
Buege MJ;DiPippo AJ;DiNardo CD
通讯作者：
DiNardo CD
影响因子：
158.5
作者：
DiNardo, C. D.;Stein, E. M.;Kantarjian, H. M.
通讯作者：
Kantarjian, H. M.
影响因子：
4.2
作者：
Popovici-Muller J;Lemieux RM;Artin E;Saunders JO;Salituro FG;Travins J;Cianchetta G;Cai Z;Zhou D;Cui D;Chen P;Straley K;Tobin E;Wang F;David MD;Penard-Lacronique V;Quivoron C;Saada V;de Botton S;Gross S;Dang L;Yang H;Utley L;Chen Y;Kim H;Jin S;Gu Z;Yao G;Luo Z;Lv X;Fang C;Yan L;Olaharski A;Silverman L;Biller S;Su SM;Yen K
通讯作者：
Yen K
影响因子：
--
作者：
Almeida AM;Ramos F
通讯作者：
Ramos F
DOI：
10.1016/j.clml.2016.04.006
发表时间：
2016-08
期刊：
Clinical lymphoma, myeloma & leukemia
影响因子：
--
作者：
Birendra KC;DiNardo CD
通讯作者：
DiNardo CD