Recent Advances in Stimulus-Responsive Nanocarriers for Gene Therapy.
Recent Advances in Stimulus-Responsive Nanocarriers for Gene Therapy.
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用于基因治疗的刺激响应纳米载体的最新进展
DOI：
10.1002/advs.202100540
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发表时间：
2021-07
期刊：
影响因子：
--
通讯作者：
Ma J
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Yu C;Li L;Hu P;Yang Y;Wei W;Deng X;Wang L;Tay FR;Ma J
基因治疗为治疗单基因疾病和复杂疾病提供了一种很有前途的策略。然而，存在与使用病毒递送载体相关的挑战。纳米医学的出现代表了基因治疗应用的一个飞跃。刺激响应性非病毒纳米载体的最新进展表明，它们是用于装载和卸载治疗性核酸的有效递送系统。一些纳米载体对来自内部环境的线索有反应，例如pH、氧化还原电位、酶活性、活性氧、三磷酸腺苷和缺氧的变化。其他的则对外部刺激有反应，包括温度梯度、光照射、超声波能量和磁场。最近还研究了用于实验性基因治疗的多刺激响应策略。遗传疾病和癌症给那些患有这些疾病的人带来痛苦。用刺激响应元件装饰的非病毒纳米载体现在用于基因治疗，通过血液循环将好基因传递到指定的位点，在那里货物在刺激时释放，以取代坏基因并改变细胞功能。
Gene therapy provides a promising strategy for curing monogenetic disorders and complex diseases. However, there are challenges associated with the use of viral delivery vectors. The advent of nanomedicine represents a quantum leap in the application of gene therapy. Recent advances in stimulus‐responsive nonviral nanocarriers indicate that they are efficient delivery systems for loading and unloading of therapeutic nucleic acids. Some nanocarriers are responsive to cues derived from the internal environment, such as changes in pH, redox potential, enzyme activity, reactive oxygen species, adenosine triphosphate, and hypoxia. Others are responsive to external stimulations, including temperature gradients, light irradiation, ultrasonic energy, and magnetic field. Multiple stimuli‐responsive strategies have also been investigated recently for experimental gene therapy. Genetic diseases and cancer bring grief to those who suffer from these ailments. Nonviral nanocarriers decorated with stimuli‐responsive elements are now used in gene therapy to deliver good genes via the blood circulation to destined sites where the cargoes are released upon stimulation to replace the bad genes and alter cell functions.
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DOI：
10.1007/978-1-4939-9516-5_5
发表时间：
2019-01-01
期刊：
PHARMACEUTICAL NANOTECHNOLOGY: BASIC PROTOCOLS
影响因子：
--
作者：
Alipour, Mohsen;Hosseinkhani, Saman
通讯作者：
Hosseinkhani, Saman
影响因子：
10.8
作者：
Chang, En-Ling;Ting, Chien-Yu;Yeh, Chih-Kuang
通讯作者：
Yeh, Chih-Kuang
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影响因子：
17.1
作者：
Chen, Xiaoxia;Chen, Tianshu;Zhu, Xiaoli
通讯作者：
Zhu, Xiaoli
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影响因子：
14
作者：
Chen, Si;Rong, Lei;Zhang, Xian-Zheng
通讯作者：
Zhang, Xian-Zheng
影响因子：
16.6
作者：
Blersch, Josephine;Francisco, Vitor;Ferreira, Lino
通讯作者：
Ferreira, Lino