Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy: Progress and Lessons Learned.
Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy: Progress and Lessons Learned.
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DOI：
10.1016/j.stem.2017.10.010
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发表时间：
2017-11-02
期刊：
影响因子：
23.9
通讯作者：
Kohn DB
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Morgan RA;Gray D;Lomova A;Kohn DB
同种异体造血干细胞（HSC）的使用来治疗遗传血细胞疾病已成为临床标准，但受到适当匹配的供体的可用性和潜在的免疫学并发症的限制。使用自体HSC的基因治疗应避免这些局限性，因此可能会更安全。通过载体基因的添加或基因编辑进行的遗传校正技术的逐步改进正在促进越来越多的疾病的成功治疗。我们强调了针对HSC基因疗法发展的进步，成功和剩余的挑战，并讨论了他们为未来临床干细胞疗法发展提供的经验教训。
The use of allogeneic hematopoietic stem cells (HSCs) to treat genetic blood cell diseases has become a clinical standard but is limited by availability of suitable matched donors and potential immunologic complications. Gene therapy using autologous HSCs should avoid these limitations and thus may be safer. Progressive improvements in techniques for genetic correction of HSCs, by either vector gene addition or gene editing, are facilitating successful treatments for an increasing number of diseases. We highlight the progress, successes, and remaining challenges toward development of HSC gene therapies and discuss lessons they provide for development of future clinical stem cell therapies.
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影响因子：
64.8
作者：
Barzel, A.;Paulk, N. K.;Shi, Y.;Huang, Y.;Chu, K.;Zhang, F.;Valdmanis, P. N.;Spector, L. P.;Porteus, M. H.;Gaensler, K. M.;Kay, M. A.
通讯作者：
Kay, M. A.
影响因子：
82.9
作者：
Brown, MP;Topham, DJ;Brenner, MK
通讯作者：
Brenner, MK
DOI：
10.1073/pnas.89.7.2804
发表时间：
1992-04-01
影响因子：
11.1
作者：
BAUM, CM;WEISSMAN, IL;PEAULT, B
通讯作者：
PEAULT, B
影响因子：
20.3
作者：
Biffi, Alessandra;Bartholomae, Cynthia C.;Montini, Eugenio
通讯作者：
Montini, Eugenio
影响因子：
20.3
作者：
Boelens, Jaap Jan;Aldenhoven, Mieke;Rocha, Vanderson
通讯作者：
Rocha, Vanderson