Evaluation of 2-thioxo-2,3,5,6,7,8-hexahydropyrimido[4,5-d]pyrimidin-4(1H)-one analogues as GAA activators.
Evaluation of 2-thioxo-2,3,5,6,7,8-hexahydropyrimido[4,5-d]pyrimidin-4(1H)-one analogues as GAA activators.
复制标题
DOI：
10.1016/j.ejmech.2010.01.027
复制
发表时间：
2010-05
影响因子：
6.7
通讯作者：
Austin, Christopher P.
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Marugan, Juan J.;Zheng, Wei;Motabar, Omid;Southall, Noel;Goldin, Ehud;Sidransky, Ellen;Aungst, Ronald A.;Liu, Ke;Sadhukhan, Subir Kumar;Austin, Christopher P.
庞贝氏症是由溶酶体酶酸性α-葡糖苷酶缺乏引起的溶酶体贮积病（LSD）。在几种LSD中，酶抑制剂已被用作小分子伴侣，以促进和增加突变蛋白从内质网到溶酶体的易位。具有伴侣活性的酶激活剂将是甚至更期望的，因为它们在易位后不会抑制酶，并且可能增强成功易位的酶的活性。本文报道了我们对一系列新的酸性α-葡萄糖苷酶激活剂的初步发现。
Pompe disease is a lysosomal storage disease (LSD) caused by a deficiency in the lysosomal enzyme acid α-glucosidase. In several LSDs, enzyme inhibitors have been used as small molecule chaperones to facilitate and increase the translocation of mutant protein from the endoplasmic reticulum to the lysosome. Enzyme activators with chaperone activity would be even more desirable as they would not inhibit the enzyme after translocation and might potentiate the activity of the enzyme that is successfully translocated. Herein we report our initial findings of a new series of acid α-glucosidase activators.
登录
查看更多内容
影响因子：
2.9
作者：
Motabar O;Shi ZD;Goldin E;Liu K;Southall N;Sidransky E;Austin CP;Griffiths GL;Zheng W
通讯作者：
Zheng W
影响因子：
3.9
作者：
Hermans, MMP;van Leenen, D;Reuser, AJJ
通讯作者：
Reuser, AJJ
影响因子：
12.4
作者：
Parenti, Giancarlo;Zuppaldi, Alfredo;Andria, Generoso
通讯作者：
Andria, Generoso
影响因子：
15.9
作者：
REUSER, AJJ;KROOS, M;GALJAARD, H
通讯作者：
GALJAARD, H
影响因子：
2.4
作者：
BALOGH, M;HERMECZ, I;DVORTSAK, P
通讯作者：
DVORTSAK, P