Systemic gene delivery to the central nervous system using Adeno-associated virus.
Systemic gene delivery to the central nervous system using Adeno-associated virus.
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DOI：
10.3389/fnmol.2014.00050
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发表时间：
2014
影响因子：
4.8
通讯作者：
Dehay B
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Bourdenx M;Dutheil N;Bezard E;Dehay B
腺相关病毒（AAV）介导的基因递送已成为一种有效和安全的工具，用于神经系统疾病的临床前和临床研究。最近发现，当全身给药时，几种血清型能够穿过血脑屏障，这是神经退行性疾病领域的真实的突破。全身注射后广泛的转基因表达可能会引发人们对治疗方法的兴趣。这种策略将避免侵入性脑外科手术，并允许非焦点基因治疗有希望影响大部分大脑的CNS疾病。在这里，我们将审查最近的结果，通过不同的全身注射途径在过去十年中产生的使用全身性AAV介导的交付，并提出了一个简短的评估其价值。特别是，我们强调如何用于病毒工程的方法可以改善外周传递后的脑转导。
Adeno-associated virus (AAV)-mediated gene delivery has emerged as an effective and safe tool for both preclinical and clinical studies of neurological disorders. The recent discovery that several serotypes are able to cross the blood–brain barrier when administered systemically has been a real breakthrough in the field of neurodegenerative diseases. Widespread transgene expression after systemic injection could spark interest as a therapeutic approach. Such strategy will avoid invasive brain surgery and allow non-focal gene therapy promising for CNS diseases affecting large portion of the brain. Here, we will review the recent results achieved through different systemic routes of injection generated in the last decade using systemic AAV-mediated delivery and propose a brief assessment of their values. In particular, we emphasize how the methods used for virus engineering could improve brain transduction after peripheral delivery.
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