Genome Editing for Cystic Fibrosis.
Genome Editing for Cystic Fibrosis.
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DOI：
10.3390/cells12121555
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发表时间：
2023-06-06
期刊：
影响因子：
6
通讯作者：
Wang, Guoshun
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Wang, Guoshun
囊性纤维化（CF）是一种由CF跨膜传导调节基因（CFTR）突变引起的单基因隐性遗传病。基础研究的显著进展导致了高效CFTR调制器的发现。现在约90%的CF患者是可以治疗的。然而，这些调节剂疗法并不能治愈，也不能覆盖CFTR突变的全部范围。因此，仍然需要开发一种能够一劳永逸地治疗所有CF患者的完整和持久的治疗方法。由于CF是一种遗传性疾病，最终的治疗方法是对基因组中的遗传病变进行原位修复。在过去的几年里，CRISPR/Cas基因编辑等新技术已经成为修改基因组的一个有吸引力的平台，开启了基因治疗的新时代。这篇综述提供了这一快速发展领域的最新进展以及将该技术应用于CF治疗的现状。
Cystic fibrosis (CF) is a monogenic recessive genetic disorder caused by mutations in the CF Transmembrane-conductance Regulator gene (CFTR). Remarkable progress in basic research has led to the discovery of highly effective CFTR modulators. Now ~90% of CF patients are treatable. However, these modulator therapies are not curative and do not cover the full spectrum of CFTR mutations. Thus, there is a continued need to develop a complete and durable therapy that can treat all CF patients once and for all. As CF is a genetic disease, the ultimate therapy would be in-situ repair of the genetic lesions in the genome. Within the past few years, new technologies, such as CRISPR/Cas gene editing, have emerged as an appealing platform to revise the genome, ushering in a new era of genetic therapy. This review provided an update on this rapidly evolving field and the status of adapting the technology for CF therapy.
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从人类嗜中性粒细胞分离的功能活性吞噬体中的氯化物转运。
影响因子：
7.4
作者：
Aiken, Martha L.;Painter, Richard G.;Zhou, Yun;Wang, Guoshun
通讯作者：
Wang, Guoshun
影响因子：
4.8
作者：
Chen, Hongfan;Choi, Jihoon;Bailey, Scott
通讯作者：
Bailey, Scott
影响因子：
2.7
作者：
Chung, Woo Young;Song, Myungjae;Kim, Joo Young
通讯作者：
Kim, Joo Young
DOI：
10.1038/nrg3849
发表时间：
2015-01
期刊：
Nature reviews. Genetics
影响因子：
--
作者：
通讯作者：
--
通过反式编码的小 RNA 和宿主因子 RNase III 进行 CRISPR RNA 成熟。
影响因子：
64.8
作者：
Deltcheva, Elitza;Chylinski, Krzysztof;Sharma, Cynthia M.;Gonzales, Karine;Chao, Yanjie;Pirzada, Zaid A.;Eckert, Maria R.;Vogel, Joerg;Charpentier, Emmanuelle
通讯作者：
Charpentier, Emmanuelle