Therapeutic in vivo delivery of gene editing agents.
Therapeutic in vivo delivery of gene editing agents.
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DOI：
10.1016/j.cell.2022.03.045
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发表时间：
2022-07-21
期刊：
影响因子：
64.5
通讯作者：
Liu, David R.
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Raguram, Aditya;Banskota, Samagya;Liu, David R.
体内基因编辑疗法为治疗许多遗传疾病的根本原因提供了潜力。实现治疗性体内基因编辑的前景需要能够安全有效地将基因编辑剂传递到体内相关器官和组织。在这里，我们回顾了目前用于治疗性体内基因编辑的传递技术，包括病毒载体、脂质纳米颗粒和病毒样颗粒。由于没有一种交付模式可能适合于每一个可能的应用程序，我们比较了每种方法的优点和缺点，并强调了未来改进的机会。治疗性基因编辑在过去几年中取得了令人兴奋的进展，部分原因是体内传递技术取得了关键进展。David Liu及其同事回顾了高效体内基因编辑传递载体所需的基本特征，讨论了病毒载体、脂质纳米颗粒和病毒样颗粒的优缺点。
In vivo gene editing therapies offer the potential to treat the root causes of many genetic diseases. Realizing the promise of therapeutic in vivo gene editing requires the ability to safely and efficiently deliver gene editing agents to relevant organs and tissues in vivo. Here, we review current delivery technologies that have been used to enable therapeutic in vivo gene editing, including viral vectors, lipid nanoparticles, and virus-like particles. Since no single delivery modality is likely to be appropriate for every possible application, we compare the benefits and drawbacks of each method and highlight opportunities for future improvements. Therapeutic gene editing has made exciting progress in the past few years, in part through key advances in in vivo delivery technologies. David Liu and colleagues review the essential characteristics required for efficient in vivo gene editing delivery vehicles, discussing the pros and cons of viral vectors, lipid nanoparticles, and virus-like particles.
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影响因子：
16.6
作者：
Chen L;Park JE;Paa P;Rajakumar PD;Prekop HT;Chew YT;Manivannan SN;Chew WL
通讯作者：
Chew WL
影响因子：
64.5
作者：
Cho, Sung-Ik;Lee, Seonghyun;Kim, Jin-Soo
通讯作者：
Kim, Jin-Soo
影响因子：
82.9
作者：
Charlesworth, Carsten T.;Deshpande, Priyanka S.;Porteus, Matthew H.
通讯作者：
Porteus, Matthew H.
DOI：
10.1056/nejmoa2035389
发表时间：
2021-02-04
期刊：
The New England journal of medicine
影响因子：
--
作者：
Baden LR;El Sahly HM;Essink B;Kotloff K;Frey S;Novak R;Diemert D;Spector SA;Rouphael N;Creech CB;McGettigan J;Khetan S;Segall N;Solis J;Brosz A;Fierro C;Schwartz H;Neuzil K;Corey L;Gilbert P;Janes H;Follmann D;Marovich M;Mascola J;Polakowski L;Ledgerwood J;Graham BS;Bennett H;Pajon R;Knightly C;Leav B;Deng W;Zhou H;Han S;Ivarsson M;Miller J;Zaks T;COVE Study Group
通讯作者：
COVE Study Group
影响因子：
13.6
作者：
Chemello F;Chai AC;Li H;Rodriguez-Caycedo C;Sanchez-Ortiz E;Atmanli A;Mireault AA;Liu N;Bassel-Duby R;Olson EN
通讯作者：
Olson EN