Gene therapy research in Asia
Gene therapy research in Asia
复制标题
亚洲的基因治疗研究
DOI：
10.1038/gt.2017.62
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发表时间：
2017-09
期刊：
影响因子：
5.1
通讯作者：
Wei Y. Q.
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Deng H. X.;Wang Y.;Ding Q. R.;Li D. L.;Wei Y. Q.
基因疗法已经显示出巨大的潜力，用于治疗以前无法治疗或可治疗但不能用常规方案治愈的疾病。临床基因治疗试验的最新进展已经出现在各种严重疾病中，包括原发性免疫缺陷、脑白质营养不良、Leber先天性黑蒙、血友病以及视网膜营养不良。亚洲基因治疗的临床转化和产业化成效显著，并持续稳步推进。全球共有6种基因治疗产品获得批准，其中两种来自亚洲。本文综述了基因治疗临床试验的最新进展，并讨论了未来在中国和更广泛的亚洲的前景。
Gene therapy has shown great potential for the treatment of diseases that previously were either untreatable or treatable but not curable with conventional schemes. Recent progress in clinical gene therapy trials has emerged in various severe diseases, including primary immunodeficiencies, leukodystrophies, Leber’s congenital amaurosis, haemophilia, as well as retinal dystrophy. The clinical transformation and industrialization of gene therapy in Asia have been remarkable and continue making steady progress. A total of six gene therapy-based products have been approved worldwide, including two drugs from Asia. This review aims to highlight recent progress in gene therapy clinical trials and discuss the prospects for the future in China and wider Asia.
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