Vascular-targeted recombinant adeno-associated viral vectors for the treatment of rare diseases
Vascular-targeted recombinant adeno-associated viral vectors for the treatment of rare diseases
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用于治疗罕见疾病的血管靶向重组腺相关病毒载体
DOI：
10.1080/21675511.2016.1220470
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发表时间：
2016
期刊：
影响因子：
--
通讯作者：
Trepel M
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Körbelin J;Schwaninger M;Trepel M
许多罕见的遗传病缺乏治疗选择。基因疗法代表着一种充满希望和创新的方法来填补这一空白。其中一种罕见的疾病是由X连锁缺失或基因突变引起的色素性失禁。这种疾病会影响皮肤、牙齿和眼睛，最重要的是，它会导致中枢神经系统严重的血管病变。对色素性失禁等血管疾病的基因治疗关键依赖于安全有效的基因传递。因此，人们把重点放在开发合适的载体系统上。在最新一期的《EMBO分子医学》中，我们描述了一种对脑血管内皮细胞具有独特取向的重组腺相关病毒(AAV)载体(称为AAV-BR1)的开发，并报道了其在小鼠色素性失禁模型中的治疗应用。在这里，我们讨论了我们的发现的含义，并进一步强调了这些载体的前景和潜在的局限性。
There is a lack of treatment options for many rare genetic disorders. Gene therapy represents a promising and innovative approach to fill this gap. One of such rare disorders is incontinentia pigmenti caused by X-linked deletions or mutations in theNemogene. The disease affects the skin, teeth, and eyes and, most importantly, it leads to a severe vascular pathology of the central nervous system. The genetic treatment of vascular disorders such as incontinentia pigmenti critically depends on safe and efficient gene delivery. Thus, focus has been set on the development of suitable vector systems. In a recent issue ofEMBO Molecular Medicine,we describe the development of a recombinant adeno-associated viral (AAV) vector with a unique tropism for the brain vascular endothelium (termed AAV-BR1) and, as a proof of principle that may be transferred to other vascular disorders, report on its therapeutic application in a mouse model of incontinentia pigmenti. Here, we discuss the implications of our findings and further highlight the promising prospects as well as potential limitations of such vectors.
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影响因子：
11.1
作者：
Körbelin J;Dogbevia G;Michelfelder S;Ridder DA;Hunger A;Wenzel J;Seismann H;Lampe M;Bannach J;Pasparakis M;Kleinschmidt JA;Schwaninger M;Trepel M
通讯作者：
Trepel M
DOI：
10.1084/jem.20150165
发表时间：
2015-09-21
期刊：
The Journal of experimental medicine
影响因子：
--
作者：
Ridder DA;Wenzel J;Müller K;Töllner K;Tong XK;Assmann JC;Stroobants S;Weber T;Niturad C;Fischer L;Lembrich B;Wolburg H;Grand'Maison M;Papadopoulos P;Korpos E;Truchetet F;Rades D;Sorokin LM;Schmidt-Supprian M;Bedell BJ;Pasparakis M;Balschun D;D'Hooge R;Löscher W;Hamel E;Schwaninger M
通讯作者：
Schwaninger M
影响因子：
12.4
作者：
Perabo, L;Büning, H;Hallek, M
通讯作者：
Hallek, M
影响因子：
44.5
作者：
Hegele, Robert A.;Ginsberg, Henry N.;Chapman, M. John;Nordestgaard, Borge G.;Kuivenhoven, Jan Albert;Averna, Maurizio;Boren, Jan;Bruckert, Eric;Catapano, Alberico L.;Descamps, Olivier S.;Hovingh, G. Kees;Humphries, Steve E.;Kovanen, Petri T.;Masana, Luis;Pajukanta, Paivi;Parhofer, Klaus G.;Raal, Frederick J.;Ray, Kausik K.;Santos, Raul D.;Stalenhoef, Anton F. H.;Stroes, Erik;Taskinen, Marja-Riitta;Tybjrg-Hansen, Anne;Watts, Gerald F.;Wiklund, Olov
通讯作者：
Wiklund, Olov
体内与体外牛主动脉内皮基因表达的比较。
DOI：
10.1161/01.atv.13.7.985
发表时间：
1993
期刊：
Arteriosclerosis and thrombosis : a journal of vascular biology
影响因子：
--
作者：
Liaw,L;Schwartz,SM
通讯作者：
Schwartz,SM