Genetic correction of inherited epidermal disorders.
Genetic correction of inherited epidermal disorders.
复制标题
遗传性表皮疾病的基因纠正。
DOI：
10.1089/104303400750035816
复制
发表时间：
2000
期刊：
影响因子：
--
通讯作者：
Khavari,PA
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Khavari,PA
单基因人类皮肤病的遗传校正代表了对严重疾病的潜在有效的分子疗法，其中当前疗法仅是姑息性的。复层上皮细胞 表皮代表了具有最大数量的遗传性皮肤病的组织位置。在这种情况下，成功的基因递送的具体要求包括： 组织、耐久性和缺乏免疫原性。朝着这一目标的进展已经从疾病基因的鉴定到将野生型基因重新引入患者细胞系和体外原代细胞。这一初步工作已经扩展到基于基因的疾病组织的校正，以人类患者皮肤异种移植物的形式在免疫缺陷小鼠体内再生。努力 在这个人体组织模型中的研究为将来将这一进展扩展到人类体内皮肤基因治疗试验奠定了基础。
Genetic correction of monogenic human skin disorders represents a potentially effective molecular therapy for severe diseases in which current therapy is only palliative. The stratified epithelium of the epidermis represents the tissue location with the largest number of genetic skin diseases yet characterized. Specific requirements of successful gene delivery in this setting include correct targeting within tissue, durability, and a lack of immunogenecity. Progress toward this goal has advanced from identification of disease genes to reintroduction of wild-type genes to patient cell lines and primary cellsin vitro. This initial work has been extended to gene-based correction of diseased tissue regeneratedin vivoin the form of human patient skin xenografts on immune-deficient mice. Efforts in this human tissue model have laid the foundation for future efforts to extend this progress towardex vivocutaneous gene therapy trials in humans.
登录
查看更多内容
影响因子：
82.9
作者：
Choate, KA;Medalie, DA;Khavari, PA
通讯作者：
Khavari, PA
影响因子：
46.9
作者：
Fan, HR;Lin, Q;Khavari, PA
通讯作者：
Khavari, PA
影响因子：
30.8
作者：
RUSSELL, LJ;DIGIOVANNA, JJ;BALE, SK
通讯作者：
BALE, SK
表皮：基因治疗的一个有吸引力的靶组织。
DOI：
10.1111/1523-1747.ep12399070
发表时间：
1994
期刊：
The Journal of investigative dermatology
影响因子：
--
作者：
Greenhalgh,DA;Rothnagel,JA;Roop,DR
通讯作者：
Roop,DR
影响因子：
5.1
作者：
Levy, L;Broad, S;Watt, FM
通讯作者：
Watt, FM