Mitochondrial Base Editing: Recent Advances towards Therapeutic Opportunities.
Mitochondrial Base Editing: Recent Advances towards Therapeutic Opportunities.
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DOI：
10.3390/ijms24065798
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发表时间：
2023-03-18
影响因子：
5.6
通讯作者：
中科院分区：
文献类型：
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作者：
线粒体是重要的细胞器，在我们的细胞内形成网络，动态地产生能量，有助于不同的细胞和器官功能，并产生各种关键的信号分子，如皮质醇。这种细胞内微生物组在细胞、组织和器官之间可能有所不同。线粒体可以随着疾病、年龄和对环境的反应而改变。人类线粒体DNA环状基因组中的单核苷酸变异与许多不同的危及生命的疾病有关。线粒体DNA碱基编辑工具已经建立了新的疾病模型，并代表了治疗基于mtDNA的疾病的个性化基因疗法的新可能性。
Mitochondria are critical organelles that form networks within our cells, generate energy dynamically, contribute to diverse cell and organ function, and produce a variety of critical signaling molecules, such as cortisol. This intracellular microbiome can differ between cells, tissues, and organs. Mitochondria can change with disease, age, and in response to the environment. Single nucleotide variants in the circular genomes of human mitochondrial DNA are associated with many different life-threatening diseases. Mitochondrial DNA base editing tools have established novel disease models and represent a new possibility toward personalized gene therapies for the treatment of mtDNA-based disorders.
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影响因子：
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作者：
Kar, Bibekananda;Sabharwal, Ankit;Restrepo-Castillo, Santiago;Simone, Brandon W.;Clark, Karl J.;Ekker, Stephen C.
通讯作者：
Ekker, Stephen C.
影响因子：
5.4
作者：
Jang YH;Ahn SR;Shim JY;Lim KI
通讯作者：
Lim KI
影响因子：
14.8
作者：
Gonzalez, Beatriz;Schwimmer, Lauren J.;Fuller, Roberta P.;Ye, Yongjun;Asawapornmongkol, Lily;Barbas, Carlos F., III
通讯作者：
Barbas, Carlos F., III
影响因子：
14.9
作者：
Lin Y;Fine EJ;Zheng Z;Antico CJ;Voit RA;Porteus MH;Cradick TJ;Bao G
通讯作者：
Bao G