When to consider targeted therapies in thrombotic microangiopathies in the modern era: walking the tightrope between cost, safety, and efficacy.
When to consider targeted therapies in thrombotic microangiopathies in the modern era: walking the tightrope between cost, safety, and efficacy.
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DOI：
10.1007/s11239-020-02094-8
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发表时间：
2020-05
影响因子：
4
通讯作者：
Shatzel, Joseph J.
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Murphree, Catherine R.;Olson, Sven R.;DeLoughery, Thomas G.;Shatzel, Joseph J.
血栓性微血管病（TMA）是一组异质性综合征，包括TTP、HUS和其他以血小板减少、微血管病性溶血性贫血为特征的过程，如果不治疗，还会导致器官衰竭和死亡。新疗法最近已被批准用于某些血栓性微血管病的管理，包括caplacizumab用于免疫介导的TTP，eculizumab用于非典型HUS。这些选项使标准工作流程复杂化，其中包括启动血浆置换，直到ADAMTS13检测结果出来。鉴于这些结果可能需要几天时间，目前还无法决定对TMA进行适当的初步管理。关于caplacizumab和eculizumab的决定是复杂的，包括对成本，副作用和疗效的考虑。在下面的论坛中，我们讨论了当前的数据，并提出了可能的管理策略，在最终诊断之前，TMA患者可以获得。
Thrombotic Microangiopathy (TMA) is a heterogeneous collection of syndromes that encompasses TTP, HUS, and other processes characterized by thrombocytopenia, microangiopathic hemolytic anemia, and, if untreated, organ failure and death. Novel therapies have recently been approved for the management of certain thrombotic microangiopathies, including caplacizumab for immune-mediated TTP, and eculizumab for atypical HUS. These options have complicated the standard workflow, which includes initiation of plasma exchange until ADAMTS13 testing can be resulted. Given such results may take several days, there is indecision regarding the appropriate initial management of TMA. Decisions regarding caplacizumab and eculizumab are complex, and include considerations over costs, side effects, and efficacy. In the following forum, we discuss the current data and pose possible management strategies in patients with TMA before final diagnosis can be obtained.
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影响因子：
24.7
作者：
Bendapudi, Pavan K.;Hurwitz, Shelley;Makar, Robert S.
通讯作者：
Makar, Robert S.
影响因子：
158.5
作者：
Scully, M.;Cataland, S. R.;Zeldin, R. K.
通讯作者：
Zeldin, R. K.
影响因子：
2.9
作者：
Kim CH;Simmons SC;Williams LA III;Staley EM;Zheng XL;Pham HP
通讯作者：
Pham HP
影响因子：
158.5
作者：
Legendre, C. M.;Licht, C.;Loirat, C.
通讯作者：
Loirat, C.
DOI：
10.1111/jth.13882
发表时间：
2018-01
期刊：
Journal of thrombosis and haemostasis : JTH
影响因子：
--
作者：
Li A;Khalighi PR;Wu Q;Garcia DA
通讯作者：
Garcia DA