Lentiviral vectors and cystic fibrosis gene therapy.
Lentiviral vectors and cystic fibrosis gene therapy.
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DOI：
10.3390/v2020395
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发表时间：
2010-02
期刊：
影响因子：
--
通讯作者：
Conese M
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Castellani S;Conese M
囊性纤维化（CF）是一种慢性常染色体隐性综合征，由CF跨膜传导调节基因（CFTR）突变引起，CFTR是一种在气道上皮细胞顶端表达的氯离子通道。CFTR活性的缺乏导致通过气道上皮的离子和水交换失调，这是CF肺病病理生理的主要方面之一。慢病毒（LV）载体，逆转录病毒科，显示出CF基因治疗的有趣特性，因为它们整合到宿主基因组中，并允许长期的基因表达。本文给出了LV载体可诱导CF小鼠气道上皮并纠正其基本电生理缺陷的原理证明。初步数据还表明，LV载体可以反复施用于肺部，并且不会引起严重的炎症过程，尽管它们可以引发T细胞介导的对转基因的反应。未来的研究将阐明LV载体在新的CF复杂动物模型（如雪貂和猪）中的有效性和安全性。
Cystic fibrosis (CF) is a chronic autosomic recessive syndrome, caused by mutations in the CF Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) gene, a chloride channel expressed on the apical side of the airway epithelial cells. The lack of CFTR activity brings a dysregulated exchange of ions and water through the airway epithelium, one of the main aspects of CF lung disease pathophysiology. Lentiviral (LV) vectors, of the Retroviridae family, show interesting properties for CF gene therapy, since they integrate into the host genome and allow long-lasting gene expression. Proof-of-principle that LV vectors can transduce the airway epithelium and correct the basic electrophysiological defect in CF mice has been given. Initial data also demonstrate that LV vectors can be repeatedly administered to the lung and do not give rise to a gross inflammatory process, although they can elicit a T cell-mediated response to the transgene. Future studies will clarify the efficacy and safety profile of LV vectors in new complex animal models with CF, such as ferrets and pigs.
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影响因子：
3.5
作者：
Delenda, C
通讯作者：
Delenda, C
影响因子：
3.5
作者：
Castillon, N;Avril-Delplanque, A;Puchelle, E
通讯作者：
Puchelle, E
影响因子：
4.2
作者：
Duan, DS;Yue, YP;Engelhardt, JF
通讯作者：
Engelhardt, JF
DOI：
10.1073/pnas.91.7.2567
发表时间：
1994-03-29
影响因子：
11.1
作者：
CHALLITA, PM;KOHN, DB
通讯作者：
KOHN, DB
影响因子：
3.5
作者：
Copreni, Elena;Castellani, Stefano;Conese, Massimo
通讯作者：
Conese, Massimo