Therapy development for myotubular myopathy and related disorders

肌管性肌病及相关疾病的治疗开发

基本信息

  • 批准号:
    356564
  • 负责人:
  • 金额:
    $ 55.73万
  • 依托单位:
  • 依托单位国家:
    加拿大
  • 项目类别:
    Operating Grants
  • 财政年份:
    2016
  • 资助国家:
    加拿大
  • 起止时间:
    2016-10-01 至 2021-10-01
  • 项目状态:
    已结题

项目摘要

Myotubular myopathy (MTM) is a severe childhood muscle disease characterized by significant morbidities (wheelchair and ventilator dependence) and early mortality in nearly all cases. At present, there are no therapies for this devastating disease, and t
肌管性肌病(MTM)是一种严重的儿童肌肉疾病,其特征是几乎所有病例的显著发病率(轮椅和呼吸机依赖性)和早期死亡率。 目前,这种毁灭性的疾病还没有治疗方法,

项目成果

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