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Therapy development for myotubular myopathy and related disorders

Therapy development for myotubular myopathy and related disorders
肌管性肌病及相关疾病的治疗开发
批准号：
356564
负责人：
Dowling James
金额：
$55.73万
依托单位：
Hospital for Sick Children (Toronto)
依托单位国家：
加拿大
项目类别：
Operating Grants
财政年份：
2016
资助国家：
加拿大
项目状态：
已结题
起止时间：
2016-10-01 至 2021-10-01
来源：
https://webapps.cihr-irsc.gc.ca/decisions/p/project_details.html?applId=356564&lang=en
关键词：
Congenital Myopathies Disease Mechanism Disorders Of Phosphoinositide Metabolism Drug Discovery Myotubular Myopathy

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Myotubular myopathy (MTM) is a severe childhood muscle disease characterized by significant morbidities (wheelchair and ventilator dependence) and early mortality in nearly all cases. At present, there are no therapies for this devastating disease, and t
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会议论文
Therapy development for X-linked myotubular myopathy
  • 批准号：
    478411
  • 项目类别：
    Operating Grants
  • 资助金额：
    $69.66万
  • 财政年份：
    2023
  • 负责人：
    Dowling James
  • 依托单位：
    Hospital for Sick Children (Toronto)
The role of SPEG (Striated muscle preferentially expressed protein kinase) in skeletal muscle development and human muscle disease
  • 批准号：
    462458
  • 项目类别：
    Operating Grants
  • 资助金额：
    $66.88万
  • 财政年份：
    2022
  • 负责人：
    Dowling James
  • 依托单位：
    Hospital for Sick Children (Toronto)
Therapy development for X-linked myotubular myopathy
  • 批准号：
    477257
  • 项目类别：
    Operating Grants
  • 资助金额：
    $7.29万
  • 财政年份：
    2022
  • 负责人：
    Dowling James
  • 依托单位：
    Hospital for Sick Children (Toronto)
Novel therapies for neuromuscular diseases with altered phosphoinositide metabolism
  • 批准号：
    367426
  • 项目类别：
    Operating Grants
  • 资助金额：
    $10.93万
  • 财政年份：
    2017
  • 负责人：
    Dowling James
  • 依托单位：
    Hospital for Sick Children (Toronto)
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