Therapy development for myotubular myopathy and related disorders
肌管性肌病及相关疾病的治疗开发
基本信息
- 批准号:356564
- 负责人:
- 金额:$ 55.73万
- 依托单位:
- 依托单位国家:加拿大
- 项目类别:Operating Grants
- 财政年份:2016
- 资助国家:加拿大
- 起止时间:2016-10-01 至 2021-10-01
- 项目状态:已结题
- 来源:
- 关键词:
项目摘要
Myotubular myopathy (MTM) is a severe childhood muscle disease characterized by significant morbidities (wheelchair and ventilator dependence) and early mortality in nearly all cases. At present, there are no therapies for this devastating disease, and t
肌管性肌病(MTM)是一种严重的儿童肌肉疾病,其特征是几乎所有病例的显著发病率(轮椅和呼吸机依赖性)和早期死亡率。 目前,这种毁灭性的疾病还没有治疗方法,
项目成果
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