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Therapy development for X-linked myotubular myopathy
X连锁肌管肌病的治疗开发
基本信息
- 批准号：478411
- 负责人：
- 金额：$ 69.66万
- 依托单位：
- 依托单位国家：加拿大
- 项目类别：Operating Grants
- 财政年份：2023
- 资助国家：加拿大
- 起止时间：2023-03-01 至 2028-03-01
- 项目状态：未结题
- 来源：
- 关键词：
项目摘要
X-linked myotubular myopathy (XLMTM) is a severe childhood muscle disease associated with wheelchair and ventilator dependence and early death, with few affected children living to adulthood. The disease is caused by mutations in a gene named myotubularin
X-连锁肌管肌病(XLMTM)是一种严重的儿童肌肉疾病，与轮椅和呼吸机依赖和过早死亡有关，很少有受影响的儿童活到成年。这种疾病是由一种名为肌管蛋白的基因突变引起的
项目成果
期刊论文数量（0）
专著数量（0）
科研奖励数量（0）
会议论文数量（0）
专利数量（0）
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