Interrogation of genome editing applications for the treatment of Duchenne Muscular Dystrophy

基因组编辑应用治疗杜氏肌营养不良症的质疑

基本信息

  • 批准号:
    369764
  • 负责人:
  • 金额:
    $ 69.66万
  • 依托单位:
  • 依托单位国家:
    加拿大
  • 项目类别:
    Operating Grants
  • 财政年份:
    2017
  • 资助国家:
    加拿大
  • 起止时间:
    2017-09-01 至 2022-09-01
  • 项目状态:
    已结题

项目摘要

Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a devastating neuromuscular disorder with no cure available. Up to 70% patients carry large deletions in the DMD gene resulting in the absence of dystrophin, an integral muscle protein. Recent advances in genome engine
杜氏肌营养不良症(DMD)是一种毁灭性的神经肌肉疾病,没有治愈。高达70%的患者携带DMD基因的大缺失,导致肌营养不良蛋白(一种完整的肌肉蛋白)的缺失。基因组引擎研究进展

项目成果

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