Interrogation of genome editing applications for the treatment of Duchenne Muscular Dystrophy

基因组编辑应用治疗杜氏肌营养不良症的质疑

基本信息

  • 批准号：
    369764
  • 负责人：
    Cohn Ronald D
  • 金额：
    $ 69.66万
  • 依托单位：
    Hospital for Sick Children (Toronto)
  • 依托单位国家：
    加拿大
  • 项目类别：
    Operating Grants
  • 财政年份：
    2017
  • 资助国家：
    加拿大
  • 起止时间：
    2017-09-01 至 2022-09-01
  • 项目状态：
    已结题

项目摘要

Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a devastating neuromuscular disorder with no cure available. Up to 70% patients carry large deletions in the DMD gene resulting in the absence of dystrophin, an integral muscle protein. Recent advances in genome engine
Duchenne肌肉营养不良（DMD）是一种毁灭性的神经肌肉疾病，无法治愈。多达70％的患者在DMD基因中携带大量缺失，导致缺乏肌营养不良蛋白，一种整体肌肉蛋白。基因组引擎的最新进展

项目成果

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