Novel therapeutic approaches to target GNE Myopathy

针对 GNE 肌病的新治疗方法

基本信息

项目摘要

GNE myopathy (GNEM) is a rare severely debilitating muscle disease which affects 1 to 9:1,000,000 people among all ethnicities, with elevated carrier rates in populations of Eastern Europe and Asian heritage, including Jewish, Persian, East Indian, Arab a
GNOE肌病(GNEM)是一种罕见的严重衰弱的肌肉疾病,影响所有种族中的1-9:1,000,000人,东欧和亚洲血统的人群中携带率较高,包括犹太人、波斯人、东印度人、阿拉伯人和

项目成果

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