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In vivo genome editing as a novel class of human therapeutics to treat pediatric metabolic disorders

In vivo genome editing as a novel class of human therapeutics to treat pediatric metabolic disorders
体内基因组编辑作为治疗儿科代谢紊乱的新型人类疗法
批准号：
305752
负责人：
Doyon Yannick
金额：
$46.98万
依托单位：
CHU de Qubec
依托单位国家：
加拿大
项目类别：
Operating Grants
财政年份：
2014
资助国家：
加拿大
项目状态：
已结题
起止时间：
2014-03-01 至 2019-03-01
来源：
https://webapps.cihr-irsc.gc.ca/decisions/p/project_details.html?applId=305752&lang=en
关键词：
Adeno-Associated Virus (Aav) Dna Repair Gene Therapy Genome Editing Liver Lysosomal Storage Diseases Protein Engineering Rare Genetic Diseases Zinc-Finger Nucleases

项目摘要

项目成果

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中文摘要
翻译
儿童遗传性疾病个别罕见，但总体上很常见，影响到加拿大大约500,000名儿童的生活。它们通常是严重的、危及生命的或致命的，但因为每种罕见的疾病影响的范围相对较小。
英文摘要
Genetic disorders of children are individually rare but collectively frequent, affecting the lives of approximately 500,000 children in Canada. They often are serious, life threatening or fatal, but because each rare disease affects a relatively small pop
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会议论文
Orthologous CRISPR-Cas9 systems for genome editing: discovery, characterization and development for novel biotechnological applications.
  • 批准号：
    403416
  • 项目类别：
    Operating Grants
  • 资助金额：
    $68.27万
  • 财政年份：
    2019
  • 负责人：
    Doyon Yannick
  • 依托单位：
    Universit Laval
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