A personalized allele-specific gene silencing approach for maximal therapeutic coverage of the Huntington disease population

个性化等位基因特异性基因沉默方法,可最大程度地覆盖亨廷顿病人群

基本信息

  • 批准号:
    319175
  • 负责人:
  • 金额:
    $ 9.83万
  • 依托单位:
  • 依托单位国家:
    加拿大
  • 项目类别:
    Fellowship Programs
  • 财政年份:
    2014
  • 资助国家:
    加拿大
  • 起止时间:
    2014-11-01 至 2017-11-01
  • 项目状态:
    已结题

项目摘要

Huntington disease (HD) is an inherited neurodegenerative disease that affects 1 in every 7000 individuals worldwide. HD manifests as a spectrum of movement, cognitive and psychiatric symptoms that typically first appear in adulthood and progressively wor
亨廷顿病(HD)是一种遗传性神经退行性疾病,全世界每7000人中就有1人受到影响。HD表现为一系列运动、认知和精神症状,通常首先出现在成年期,并逐渐恶化

项目成果

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