Development of a therapeutic modality to treat GM2 gangliosidoses

开发治疗 GM2 神经节苷脂沉积症的治疗方法

基本信息

  • 批准号:
    388294
  • 负责人:
  • 金额:
    $ 39.9万
  • 依托单位:
  • 依托单位国家:
    加拿大
  • 项目类别:
    Operating Grants
  • 财政年份:
    2018
  • 资助国家:
    加拿大
  • 起止时间:
    2018-09-01 至 2022-09-01
  • 项目状态:
    已结题

项目摘要

Tay-Sachs disease and Sandhoff Disease (also knows as the GM2 gangliosidoses) are inherited neurodegenerative diseases that result from genetic mutations that inactivate an enzyme known as HexA. HexA is a protein in our cells that degrades GM2-ganglioside
泰-萨克斯病和桑德霍夫病(也称为GM 2神经节苷脂沉积症)是遗传性神经退行性疾病,由一种称为HexA的酶的基因突变引起。HexA是我们细胞中的一种蛋白质,可以降解GM 2-神经节苷脂

项目成果

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    $ 39.9万
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