Correction of DMD exon 45 deletion by homology-independent targeted integration (HITI)

通过同源独立靶向整合 (HITI) 校正 DMD 外显子 45 缺失

基本信息

项目摘要

Duchenne muscular dystrophy is a severe muscle disease caused by mutations in the DMD gene, which produces a protein called dystrophin. This gene is located on the X chromosome, and thus almost exclusively affects boys. This is the most common childhood-
杜氏肌营养不良症是一种由DMD基因突变引起的严重肌肉疾病,这种基因会产生一种叫做肌营养不良蛋白的蛋白质。这种基因位于X染色体上,因此几乎只影响男孩。这是最常见的童年——

项目成果

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