Correction of DMD exon 45 deletion by homology-independent targeted integration (HITI)

通过同源独立靶向整合 (HITI) 校正 DMD 外显子 45 缺失

基本信息

批准号：
454857
负责人：
Nicolau Stefan
金额：
$ 14.57万
依托单位：
The Research Institute at Nationwide Children's Hospital (Ohio)
依托单位国家：
加拿大
项目类别：
Fellowship Programs
财政年份：
2021
资助国家：
加拿大
起止时间：
2021-10-01 至 2025-10-01
项目状态：
未结题

项目摘要

Duchenne muscular dystrophy is a severe muscle disease caused by mutations in the DMD gene, which produces a protein called dystrophin. This gene is located on the X chromosome, and thus almost exclusively affects boys. This is the most common childhood-

Duchenne肌肉营养不良是由DMD基因突变引起的一种严重的肌肉疾病，该突变会产生一种称为肌营养不良蛋白的蛋白质。该基因位于X染色体上，因此几乎完全影响男孩。这是最常见的童年

项目成果

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批准号：
81901280
批准年份：
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资助金额：
20.5 万元
项目类别：
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Operating Grants

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