SBIR Phase I: PolyRNA - A Radical Innovation for Healing the Human Body

SBIR 第一阶段:PolyRNA——治愈人体的根本性创新

基本信息

  • 批准号:
    0810755
  • 负责人:
  • 金额:
    $ 10万
  • 依托单位:
  • 依托单位国家:
    美国
  • 项目类别:
    Standard Grant
  • 财政年份:
    2008
  • 资助国家:
    美国
  • 起止时间:
    2008-07-01 至 2008-12-31
  • 项目状态:
    已结题

项目摘要

This Small Business Innovation Research (SBIR) Phase I project will demonstrate the feasibility of a platform technology for cancer therapy which overcomes the inherent shortcomings of other attempts to delivery siRNA to cancer cells. The difficulty with current siRNA delivery is that the enzymes in the body degrade the siRNA before it can reach its target. Most current siRNA technologies on the market are based on permanent modifications to the RNA itself to enable delivery. These modifications typically involve changes to the internal linkages of the siRNA which often decreases the gene silencing ability. Ablitech's Poly-RNA system involves making reversible modifications to the siRNA solely for attachment to our polymer network; the backbone structure of the siRNA itself is left unchanged. This will allow for the delivery of the most effective siRNA units rather than sacrificing efficacy for enzymatic stability. We plan to specifically target pancreatic cancer as this form of cancer is one of the most aggressive, and it is estimated that over 37,000 people will be diagnosed with pancreatic cancer this year. Pancreatic cancer has an extremely high mortality rate, with a 5-year survival rate of less than 5%. The average life expectancy after diagnosis with metastatic pancreatic cancer is only 3-6 months.Commercially, this research is anticipated to result in a marketable platform technology for gene therapy for the treatment of a variety of diseases such as cancer, HIV, and other diseases resulting from genetic abnormalities. The initial target market for Ablitech's Poly-RNA is the cancer therapy market, which is expected to generate $55-$70 billion in sales by 2010. Currently, large pharmaceutical companies such as Merck, Bristol-Myers Squibb, Pfizer, and others that possess large marketing and distribution channels dominate this market and in recent years have commercialized technologies licensed from small, innovative companies. Ablitech seeks to follow this model for the commercialization of Poly-RNA.
这个小型企业创新研究(SBIR)第一阶段项目将证明癌症治疗平台技术的可行性,该技术克服了其他尝试将siRNA递送到癌细胞的固有缺点。目前siRNA递送的困难在于,体内的酶在siRNA到达其靶点之前降解siRNA。目前市场上的大多数siRNA技术都是基于对RNA本身的永久修饰以实现递送。这些修饰通常涉及siRNA的内部连接的改变,这通常降低基因沉默能力。Ablitech的Poly-RNA系统涉及对siRNA进行可逆修饰,仅用于连接到我们的聚合物网络; siRNA本身的骨架结构保持不变。这将允许递送最有效的siRNA单位,而不是牺牲酶稳定性的功效。我们计划专门针对胰腺癌,因为这种癌症是最具侵袭性的癌症之一,据估计,今年将有超过37,000人被诊断患有胰腺癌。胰腺癌的死亡率极高,5年生存率不到5%。诊断为转移性胰腺癌后的平均预期寿命仅为3-6个月。从商业角度来看,这项研究有望产生一种可用于治疗癌症、HIV和其他由遗传异常引起的疾病等多种疾病的基因治疗平台技术。Ablitech的Poly-RNA最初的目标市场是癌症治疗市场,预计到2010年将产生550 - 700亿美元的销售额。目前,默克、百时美施贵宝、辉瑞等拥有庞大营销和分销渠道的大型制药公司主导着这一市场,近年来,这些公司已将小型创新公司的技术商业化。Ablitech寻求遵循这种模式来实现Poly-RNA的商业化。

项目成果

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  • 财政年份:
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  • 资助金额:
    $ 10万
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