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球脊髄性筋萎縮症レジストリデータを用いた病態進行に関わる因子の同定

使用脊髓和延髓性肌萎缩症登记数据识别疾病进展相关因素

基本信息

批准号：
21K07458
负责人：
橋詰淳
金额：
$ 2.75万
依托单位：
Nagoya University
依托单位国家：
日本
项目类别：
Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
财政年份：
2021
资助国家：
日本
起止时间：
2021-04-01 至 2024-03-31
项目状态：
已结题

项目摘要

本研究は、我々が構築し、既に継続的に運動機能評価やバイオマーカー評価を横断的、縦断的に行ってきた球脊髄性筋萎縮症（SBMA）患者レジストリを利用し、SBMA患者の予後規定因子を同定することを第一の目的としている。本研究では、予後規定因子を同定するために、既に構築されている患者レジストリを利用したうえで、さらに継続的に患者データを拡充するとともに、従来から登録を行ってきた発症後患者に加え、明確な筋力低下を伴わないprodromal期患者、ならびに女性保因者をさらに積極的に登録することにより、病初期から進行期まで一気通貫に解析し予後規定因子を同定する。令和4年度終了時点で、レジストリには350例が登録され横断的・縦断的検討を開始している。本研究では、「自覚症状を有しない男性SBMA」として定義される超早期男性患者もSBMA疾患データベースに加え横断的・縦断的検討を実施した。超早期男性患者は自覚的症状に乏しく、それらの長軽微な症状を検出するための新たな複合的評価指標、SBMAFC（Spinal and Bulbar Muscular Atrophy Functional Composite）を開発し論文発表するとともに（Sci Rep 19; 12: 17443. 2022.）、女性保因者および超早期患者の臨床症状やバイオマーカーの関係性を検討し、男性超早期患者には「神経原性変化」に加えて「筋原性変化」がある一方で、女性保因者では「神経原性変化」のみが観察され、SBMAの早期病態には「神経原性変化」が強く関わっていることが示唆されたことについて、Neurology誌に発表した（Neurology. 100: e84-e93. 2023.）

In this study, we constructed a motor function evaluation of the cross-sectional and cross-sectional muscles of the spinal cord. Patients with atrophic atrophy (SBMA) use the same method, and patients with SBMA use the same factor as the first target. The purpose of this study is to determine the factors that are determined after the treatment, and to construct and use the patient's information.うえで、さらに継続にpatient Naka, it is clear that patients with low muscle strength are in the prodromal stage, and Nana is a female protector. The extremely high registration rate, the initial stage of the disease, the progression stage, and the subsequent analysis of the disease are determined by the same factors. At the end of the 4th year of Reiwa, the 350 cases of レジストリには are logged in and the cross-cutting and severing of the 検椒starts. This study is based on the definition of "Symptoms of male SBMA" and "Super early stage male patients with SBMA disease". Ultra-early-stage male patients' symptoms of は自覚, に无しく, それらの长軽微なsymptoms, 検出するための新たな composite evaluation index, SBMAFC (Spinal and Bulbar Muscular Atrophy Functional Composite）を开発しthesis発表するとともに（Sci Rep 19; 12: 17443. 2022.), clinical symptoms of super early-stage patient of female insulator, やバイオマーカーのrelational sex, Male ultra-early-stage patients are treated with "shin-related changes" and "muscle-related changes" are treated as well as female patients with post-mortem disease. 「神経的综合性change」のみが観看され, SBMAのEarly Pathological Diseaseには「神経性 Changhua」が强く关わってNeurology. 100: e84-e93. 2023.)

项目成果

期刊论文数量（9）

专著数量（0）

科研奖励数量（0）

会议论文数量（0）

专利数量（0）

球脊髄性筋萎縮症に対するリュープロレリン酢酸塩治療とリアルワールドデータ

醋酸亮丙瑞林治疗脊髓和脊髓性肌萎缩症及真实世界数据

DOI：
10.15082/jsnt.38.6_s132
发表时间：
2021
期刊：
Neurological Therapeutics
影响因子：
0
作者：
Hara Hideyuki;Chida Junji;Uchiyama Keiji;Pasiana Agriani Dini;Takahashi Etsuhisa;Kido Hiroshi;Sakaguchi Suehiro;橋詰淳
通讯作者：
橋詰淳

CLINICAL NEUROSCIENCE

临床神经科学