疾患特異的iPS細胞を用いたHirschsprung病の病態解明と新規治療の開発

本研究は現状では有効な治療法のない原因不明の難病であるHirschsprung病において、iPS (induced pluripotent stem cells）細胞を用いた疾患の原因解明や再生治療法の開発を目的とした基礎研究である。以前よりわれわれはマウスを使った腸管神経系の研究を細胞レベルで行ってきた。本研究では、(1)　iPS細胞から腸管神経幹細胞を作製する技術の構築　(2)　モデルマウス由来のiPS細胞を用いた疾患特異性を検証　(3)　細胞移植への応用を目標とした生体マウスへの投与・生着・効果の検討を順番に行うことで、未知であるiPS細胞から腸管神経幹細胞への分化誘導技術を確立し、Hirschsprung病の病態解明および臨床応用につなげることを予定としていた。将来的にはヒトiPS細胞の作製を目標に、手技の確立を目的のため予備実験としてマウスを用いたiPS細胞の作製を行い、さらにはそのiPS細胞から腸管神経幹細胞の分化誘導に着手するも非常に難渋した。外部因子として、当該実験施設の移転・整備等が行われ、十分な時間がかけられず成果は得られていない。このマウスを用いた研究と並行して、実際に順天堂大学小児外科での手術歴があるHirschspurng患者を抽出し、データベースを新たに作成。登録項目を氏名、手術日、手術時年齢、術式、病型等を収集。今後、予備実験が順調にすすんだ際にはヒト検体採取も想定し関連法令の遵守に必要な準備をすすめた。

本研究は現状では有効な治療法のない原因不明の難病であるHirschsprung病において、iPS (induced pluripotent stem cells）細胞を用いた疾患の原因解明や再生治療法の開発を目的とした基礎研究である。以前よりわれわれはマウスを使った腸管神経系の研究を細胞レベルで行ってきた。本研究では、(1)　iPS細胞から腸管神経幹細胞を作製する技術の構築　(2)　モデルマウス由来のiPS細胞を用いた疾患特異性を検証　(3)　細胞移植への応用を目標とした生体マウスへの投与・生着・効果の検討を順番に行うことで、未知であるiPS細胞から腸管神経幹細胞への分化誘導技術を確立し、Hirschsprung病の病態解明および臨床応用につなげることを予定としていた。将来的にはヒトiPS細胞の作製を目標に、手技の確立を目的のため予備実験としてマウスを用いたiPS細胞の作製を行い、さらにはそのiPS細胞から腸管神経幹細胞の分化誘導に着手するも非常に難渋した。外部因子として、当該実験施設の移転・整備等が行われ、十分な時間がかけられず成果は得られていない。このマウスを用いた研究と並行して、実際に順天堂大学小児外科での手術歴があるHirschspurng患者を抽出し、データベースを新たに作成。登録項目を氏名、手術日、手術時年齢、術式、病型等を収集。今後、予備実験が順調にすすんだ際にはヒト検体採取も想定し関連法令の遵守に必要な準備をすすめた。