疾患特異的iPS細胞を用いたHirschsprung病の病態解明と新規治療の開発

阐明先天性巨结肠症的病理学并利用疾病特异性 iPS 细胞开发新疗法

• 批准号: 18K16289
• 负责人: 矢崎 悠太
• 金额: $ 2.66万
• 依托单位: Juntendo University
• 依托单位国家: 日本
• 项目类别: Grant-in-Aid for Early-Career Scientists
• 财政年份: 2018
• 资助国家: 日本
• 起止时间: 2018-04-01 至 2019-03-31
• 项目状态: 已结题
• 来源: https://kaken.nii.ac.jp/en/grant/KAKENHI-PROJECT-18K16289/
• 关键词: Hirschsprung disease

本研究は現状では有効な治療法のない原因不明の難病であるHirschsprung病において、iPS (induced pluripotent stem cells）細胞を用いた疾患の原因解明や再生治療法の開発を目的とした基礎研究である。以前よりわれわれはマウスを使った腸管神経系の研究を細胞レベルで行ってきた。本研究では、(1)　iPS細胞から腸管神経幹細胞を作製する技術の構築　(2)　モデルマウス由来のiPS細胞を用いた疾患特異性を検証　(3)　細胞移植への応用を目標とした生体マウスへの投与・生着・効果の検討を順番に行うことで、未知であるiPS細胞から腸管神経幹細胞への分化誘導技術を確立し、Hirschsprung病の病態解明および臨床応用につなげることを予定としていた。将来的にはヒトiPS細胞の作製を目標に、手技の確立を目的のため予備実験としてマウスを用いたiPS細胞の作製を行い、さらにはそのiPS細胞から腸管神経幹細胞の分化誘導に着手するも非常に難渋した。外部因子として、当該実験施設の移転・整備等が行われ、十分な時間がかけられず成果は得られていない。このマウスを用いた研究と並行して、実際に順天堂大学小児外科での手術歴があるHirschspurng患者を抽出し、データベースを新たに作成。登録項目を氏名、手術日、手術時年齢、術式、病型等を収集。今後、予備実験が順調にすすんだ際にはヒト検体採取も想定し関連法令の遵守に必要な準備をすすめた。

This study aims to clarify the causes of diseases caused by hirschsprung disease, ips (induced pluripotent stem cells), and to develop basic research for regenerative therapy. In the past, the study of intestinal nervous system was carried out. In this study,(1) the construction of iPS cell culture technology for the production of intestinal neurostem cells,(2) the identification of iPS cell specificity in the use of iPS cells,(3) the establishment of iPS cell culture technology for the differentiation of intestinal neurostem cells,(4) the identification of iPS cell culture technology,(5) the identification of iPS cell culture technology,(6) the identification of iPS cell culture technology,(7) the identification of iPS cell culture technology,(8) the identification of iPS cell culture technology,(9) the identification of iPS cell culture technology,(10) the identification of iPS cell culture technology,(11) the identification of iPS cell culture technology,(10) the identification of iPS cell culture technology,(11) the identification of iPS cell culture technology,(10) the identification of iPS cell culture technology,(11) the identification of iPS cell culture technology,(10) the identification of iPS cell culture technology,(11) the identification of iPS cell culture technology,(10) the identification of iPS cell culture technology Hirschsprung's disease has been diagnosed and clinically used. In the future, it is very difficult to establish the goal of iPS cell production and technology, and to prepare for the use of iPS cell production and technology. External factors, such as relocation and maintenance of the actual equipment, and the lack of time will result in results. This is the first time I've ever seen a doctor. Register items such as name, date of operation, year of operation, type of operation, etc. In the future, we will take necessary measures to comply with relevant laws and regulations.