アンジェルマン症候群 のUBE3Aアンチセンス転写抑制による新規遺伝子治療の開発

通过 UBE3A 反义转录抑制开发治疗 Angelman 综合征的新型基因疗法

• 批准号: 21K15913
• 负责人: 三浦 茜
• 金额: $ 3万
• 依托单位: National Center for Child Health and Development
• 依托单位国家: 日本
• 项目类别: Grant-in-Aid for Early-Career Scientists
• 财政年份: 2021
• 资助国家: 日本
• 起止时间: 2021-04-01 至 2027-03-31
• 项目状态: 未结题
• 来源: https://kaken.nii.ac.jp/en/grant/KAKENHI-PROJECT-21K15913/
• 关键词: 遺伝子治療; アンジェルマン症候群; UBE3A-ATS転写抑制; CRISPR/dCas9; AAV5; 神経疾患; 先天性疾患; AAV

アンジェルマン症候群はUbe3a遺伝子の欠失や変異による機能障害から引き起こされる。本研究では、dCas9-KREB-MeCPsによるUBE3A-ATS領域の転写調節技術によって、SNRPN領域のプロモーターで始まる伸長反応を抑制することで、Ube3a遺伝子発現回復を試みる。本年は、2022年6月1日から2023年4月10日まで、産前産後休暇と育児休業を取得していたため、休業期間は研究を中断していた。育児休業が終わり、研究が再開してから、細胞培養と遺伝子導入の実験準備を進めている。今後は、SH-SY5Y株にdCas9-KRAB-MeCP2ベクターとgRNA発現ベクターをエレクトロポレーション法により遺伝子導入を行い、UBE3A-ATS発現低下レベルにより、遺伝子治療に最適なgRNAを選択する。さらに、dCas9-KRAB-MeCP2ベクターと最適なgRNAベクターの配列を搭載した、AAV5ウイルスベクターの作製を行う予定である。

The symptoms of Ube3a syndrome may be caused by the failure of the syndrome, the failure of the children, the failure of the symptoms, the failure of the symptoms, the failure of the children, the children of the syndrome, the children of the syndrome, the children of the syndrome In this study, dCas9-KREB-MeCPs is responsible for writing technical information in the field of UBE3A-ATS, and in the field of SNRPN, it is necessary to increase the effect of reducing the impact on the performance of the system, and the Ube3a test results are now available. In the current year, on June 1, 2022, on April 10, 2023, before and after leisure time, the rest of the year, June 1, 2022, April 10, 2023, June 1, 2022, June 1, 2022, April 10, April 10, 2023. The education program will be closed, the research program will be held again, and the students will be enrolled in the program to prepare for the training program. In the future, SH-SY5Y and dCas9-KRAB-MeCP2 plants will show that there is a problem that they are not allowed to enter the market, that the UBE3A-ATS is low, and that the gRNA is the most important thing to choose. This is the most important thing in the world. The most important thing is that you need to match the gRNA, dCas9-KRAB-MeCP2, and AAV5, so that you can make a decision.