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Therapeutic Application of CRISPR-Cas3 for dominant dystrophic Epidermolysis Bullosa

Therapeutic Application of CRISPR-Cas3 for dominant dystrophic Epidermolysis Bullosa
CRISPR-Cas3在显性营养不良性大疱性表皮松解症中的治疗应用
批准号：
21K16230
负责人：
森坂 広行
金额：
$3.0万
依托单位：
Osaka University (2022)Kochi University (2021)
依托单位国家：
日本
项目类别：
Grant-in-Aid for Early-Career Scientists
财政年份：
2021
资助国家：
日本
项目状态：
已结题
起止时间：
2021-04-01 至 2024-03-31
来源：
https://kaken.nii.ac.jp/en/grant/KAKENHI-PROJECT-21K16230/
关键词：
表皮水疱症CRISPRCas3遺伝子編集遺伝子治療ドミナントネガティブVII型コラーゲン

项目摘要

项目成果

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中文摘要
翻译
昨年度は顕性栄養障害型表皮水疱症(Dominant Dystrophic Epidermolysis Bullosa: DDEB)の細胞モデル作成の為に、CRISPR-Cas9タンパクを用いて、不死化ヒト角化細胞に遺伝子編集を行った。昨年度は2クローン得られており、それぞれDDEB、潜性遺伝型栄養障害型表皮水疱症（Recessive Dystrophic Epidemolysis Bullosa: RDEB)の特徴を示していた。すなわち、DDEBモデルでは蛍光免疫染色、ウエスタンブロットでVII型コラーゲンタンパク発現が見られ、RDEBモデルでは同タンパク発現が見られなかった。CRISPR-Cas3を用いた遺伝子治療においては様々な遺伝子変異のパターンに対応する必要があり、Cas9を用いてさらに複数のクローンを作出した。合計22クローンとなり、missense変異、nonsense変異、frame-shift変異など様々なパターンの組合せのクローンが得られた。
英文摘要
昨年度は顕性栄養障害型表皮水疱症(Dominant Dystrophic Epidermolysis Bullosa: DDEB)の細胞モデル作成の為に、CRISPR-Cas9タンパクを用いて、不死化ヒト角化細胞に遺伝子編集を行った。昨年度は2クローン得られており、それぞれDDEB、潜性遺伝型栄養障害型表皮水疱症（Recessive Dystrophic Epidemolysis Bullosa: RDEB)の特徴を示していた。すなわち、DDEBモデルでは蛍光免疫染色、ウエスタンブロットでVII型コラーゲンタンパク発現が見られ、RDEBモデルでは同タンパク発現が見られなかった。CRISPR-Cas3を用いた遺伝子治療においては様々な遺伝子変異のパターンに対応する必要があり、Cas9を用いてさらに複数のクローンを作出した。合計22クローンとなり、missense変異、nonsense変異、frame-shift変異など様々なパターンの組合せのクローンが得られた。
期刊论文(1)
专著(0)
科研奖励(0)
会议论文
優性型栄養障害型表皮水疱症へのCRISPR-Cas3の治療応用
CRISPR-Cas3在显性营养不良性大疱性表皮松解症中的治疗应用
DOI： --
发表时间： 2022
期刊：
影响因子： --
作者： [Teruasa Murata, Tetsuya Honda, Alshimaa Mostafa, Kenji Kabashima, 村田　光麻, 村田　光麻, 森坂　広行]
通讯作者： 森坂　広行
全身性強皮症における表皮・真皮Regnase-1の役割解明
  • 批准号：
    24K19171
  • 项目类别：
    Grant-in-Aid for Early-Career Scientists
  • 资助金额：
    $3.08万
  • 财政年份：
    2024
  • 负责人：
    森坂 広行
  • 依托单位：
    Osaka University
国内基金
海外基金
免标记CRISPR-RNA适配体与门逻辑分子诊断新方法研究
  • 批准号：
    2026JJ50010
  • 项目类别：
    省市级项目
  • 资助金额：
    --
  • 批准年份：
    2026
  • 负责人：
    应站明
  • 依托单位：
    湘潭大学
CRISPR驱动的自维持催化核酸网络用于AFB1的高保真检测
  • 批准号：
  • 项目类别：
    省市级项目
  • 资助金额：
    --
  • 批准年份：
    2026
  • 负责人：
    李香芝
  • 依托单位：
    湖南农业大学
介入输注CRISPR-Cas9 构建的 SHP-1-KO T 细胞联合靶向肝癌细胞脂质代谢通路的协同抗肝癌机制研究
  • 批准号：
    2026JJ50324
  • 项目类别：
    省市级项目
  • 资助金额：
    --
  • 批准年份：
    2026
  • 负责人：
    刘华平
  • 依托单位：
    湖南省肿瘤医院
基于 CRISPR/Cas13a 与熵驱动反应的多级信号放大电化学传感平台在胰腺炎复发标志物联合检测中的应用研究
  • 批准号：
    ZCLKLY26H2003
  • 项目类别：
    省市级项目
  • 资助金额：
    --
  • 批准年份：
    2026
  • 负责人：
    王旭耀
  • 依托单位：
    宁波市北仑区人民医院