A qualitative study of ELSI and patient involvement for rare diseases

2022年度は、本研究計画の1年度目としてインタビュー調査と文献調査を実施した。希少難治性疾患のELSIと患者・市民参画に関して、本年度に実施した研究の詳細について以下に記載する。◆希少・難治性疾患患者の研究参画に関する諸概念と政策の分析：　国内では研究参画に関連する用語はPatient InvolvementやPatient-Centered Research、PPI等複数の概念が多義的に臨床研究の現場で用いられており、AMEDや関連学会の研究参画に関するポリシーも萌芽的な段階にある。諸外国の研究参画に関する歴史的な経緯と概念の整理を文献調査を通じて行い、海外の政策当局者や患者組織へのヒアリング等を実施し参考としながら、理論的な分析の基礎的な作業に着手した。◆希少・難治性疾患の臨床研究参画に関するインタビュー調査：　フェーズ2のインタビュー調査の目的は、臨床研究や医薬品開発で患者をとりまく多様なステークホルダーへのインタビュー調査を通じて、日本での患者参画に関連するELSI課題の抽出を行うことである。本年度は、3つのステークホルダーを対象として調査の実施のための準備を進めるとともに、一部の対象についてインタビュー調査の実査を行なった。具体的には、国内の患者・家族団体、希少疾患研究者、医薬品開発企業の担当者のうち、患者・家族団体（n=2）と希少疾患研究者（n=1）に対して調査を実施した。

2022年度は、本研究計画の1年度目としてインタビュー調査と文献調査を実施した。希少難治性疾患のELSIと患者・市民参画に関して、本年度に実施した研究の詳細について以下に記載する。◆希少・難治性疾患患者の研究参画に関する諸概念と政策の分析：　国内では研究参画に関連する用語はPatient InvolvementやPatient-Centered Research、PPI等複数の概念が多義的に臨床研究の現場で用いられており、AMEDや関連学会の研究参画に関するポリシーも萌芽的な段階にある。諸外国の研究参画に関する歴史的な経緯と概念の整理を文献調査を通じて行い、海外の政策当局者や患者組織へのヒアリング等を実施し参考としながら、理論的な分析の基礎的な作業に着手した。◆希少・難治性疾患の臨床研究参画に関するインタビュー調査：　フェーズ2のインタビュー調査の目的は、臨床研究や医薬品開発で患者をとりまく多様なステークホルダーへのインタビュー調査を通じて、日本での患者参画に関連するELSI課題の抽出を行うことである。本年度は、3つのステークホルダーを対象として調査の実施のための準備を進めるとともに、一部の対象についてインタビュー調査の実査を行なった。具体的には、国内の患者・家族団体、希少疾患研究者、医薬品開発企業の担当者のうち、患者・家族団体（n=2）と希少疾患研究者（n=1）に対して調査を実施した。