Development of a ternary complex that improves neutralizing antibody evasion and activity of adeno-associated viruses.

开发一种三元复合物，可改善中和抗体的逃避和腺相关病毒的活性。

• 批准号: 22K18193
• 负责人: 本田 雄士
• 金额: $ 2.91万
• 依托单位: Tokyo Institute of Technology
• 依托单位国家: 日本
• 项目类别: Grant-in-Aid for Early-Career Scientists
• 财政年份: 2022
• 资助国家: 日本
• 起止时间: 2022-04-01 至 2024-03-31
• 项目状态: 已结题
• 来源: https://kaken.nii.ac.jp/en/grant/KAKENHI-PROJECT-22K18193/
• 关键词: アデノ随伴ウイルス; 薬物送達システム; 自己会合超分子

ウイルスベクターの一つであるアデノ随伴ウイルス (AAV)は、侵襲性が低く搭載遺伝子の長期発現が可能であることから、難治性疾患治療薬として認可され注目されている。しかし、成人の大半はその中和抗体を持っているため患者が限定されること、大量投与による肝毒性が問題になっており、それらを回避する技術が求められている。本研究では、AAV搭載複合体を開発し、上記課題の解決を図る。具体的には、当研究室の独自技術である”混ぜるだけで自己会合する超分子複合体”にAAVを内包させることでAAV中和抗体回避能の向上を測る。その際に、この自己会合複合体を構成する材料の構造を最適化しつつ、AAV複合体の挙動の解明を行う。さらに、動物実験・細胞実験を通して目的箇所への効率的な遺伝子導入を検討する。

In the first place, it is possible to have a long-term history of disease, treatment of sexual diseases and treatment of sexual diseases. It is possible to pay close attention to the patients who are accompanied by severe diseases (AAV), invasive diseases and diseases for a long time. More than half of the adults and adults had the antibody to neutralize the patients, the patients had limited the antibody, the patients had the hepatotoxicity problem, the hepatotoxicity problem had been injected in large quantities, and the technology had been avoided. In this study, we will conduct a combination of research and AAV, and solve the problems in the last project. In particular, when the laboratory is engaged in technical research alone, mixed technology and self-assembly of the supramolecular complex, it is possible to neutralize the antibody by neutralizing AAV in the AAV package. The equipment and the equipment will be combined to create the most efficient chemical device and the AAV complex system for interpretation of materials. The animals, animals and animals.

项目成果

医薬、キット及びシステム

药品、套件和系统

• 发表时间: 2022