ポンペ病に対する間葉系幹細胞を標的とした遺伝子治療の開発

开发针对庞贝病的间充质干细胞基因疗法

• 批准号: 26860828
• 负责人: 横井 貴之
• 金额: $ 1.33万
• 依托单位: Jikei University School of Medicine
• 依托单位国家: 日本
• 项目类别: Grant-in-Aid for Young Scientists (B)
• 财政年份: 2014
• 资助国家: 日本
• 起止时间: 2014-04-01 至 2016-03-31
• 项目状态: 已结题
• 来源: https://kaken.nii.ac.jp/en/grant/KAKENHI-PROJECT-26860828/
• 关键词: 遺伝子治療; ポンペ病; 間葉系幹細胞

＜間葉系幹細胞の分離・培養＞wild typ(WT)マウスおよびポンペ病モデルマウスの下肢骨から骨髄細胞を採取し、間葉系幹細胞の樹立を試みたが、成功に至っていない。＜骨髄移植＞遺伝子治療の前段階として、骨髄移植実験を行った。前処置として致死量放射線照射した８週齢のポンペ病モデルマウスに、同週齢のWTマウスの下肢骨から採取した骨髄細胞を静脈より移植した。治療効果判定の一つとして経時的に体重測定した。移植後ポンペ病マウスと未治療ポンペ病マウスで体重の増加に有意な差はなかった。

<Isolation and Culture of Mesenchymal Stem Cells>Wild typ(WT) was successfully isolated from bone marrow cells of lower limbs. <Bone Transplantation> Early Stage of Bone Transplantation Therapy Before treatment, the lethal dose of radiation was 8 weeks, and the bone marrow cells were harvested at the same time. Weight measurement at the time of treatment After transplantation, the disease is not treated, and the weight is increased intentionally.