ポンペ病に対する間葉系幹細胞を標的とした遺伝子治療の開発

点击翻译按钮获取中文摘要

＜間葉系幹細胞の分離・培養＞wild typ(WT)マウスおよびポンペ病モデルマウスの下肢骨から骨髄細胞を採取し、間葉系幹細胞の樹立を試みたが、成功に至っていない。＜骨髄移植＞遺伝子治療の前段階として、骨髄移植実験を行った。前処置として致死量放射線照射した８週齢のポンペ病モデルマウスに、同週齢のWTマウスの下肢骨から採取した骨髄細胞を静脈より移植した。治療効果判定の一つとして経時的に体重測定した。移植後ポンペ病マウスと未治療ポンペ病マウスで体重の増加に有意な差はなかった。