Development a novel gene therapy for Lysosomal disease with neurological disorders

开发一种治疗神经系统疾病溶酶体疾病的新型基因疗法

• 批准号: 15K09604
• 负责人: MIYAKE NORIKO
• 金额: $ 3.08万
• 依托单位: Nippon Medical School
• 依托单位国家: 日本
• 项目类别: Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
• 财政年份: 2015
• 资助国家: 日本
• 起止时间: 2015-04-01 至 2019-03-31
• 项目状态: 已结题
• 来源: https://kaken.nii.ac.jp/grant/KAKENHI-PROJECT-15K09604/
• 关键词: 遺伝子治療; 異染性白質ジストロフィー; アデノ随伴ウイルス; リソゾーム病; 脳神経病変; アデノ随伴ウイルスベクター; 血液脳関門; AAV vector

项目成果

Enzyme replacement in the CSF to treat metachromatic leukodystrophy in mouse model using single intracerebroventricular injection of self-complementary AAV1 vector.

• DOI: 10.1038/srep13104
• 发表时间: 2015-08-18
• 期刊: Scientific reports
• 影响因子: 4.6
• 作者: Hironaka K;Yamazaki Y;Hirai Y;Yamamoto M;Miyake N;Miyake K;Okada T;Morita A;Shimada T
• 通讯作者: Shimada T

ssAAV vectors are able to pass through the BBB as same as dsAAV

ssAAV 载体能够像 dsAAV 一样穿过 BBB

• 发表时间: 2016
• 作者: Noriko Miyake;Koichi Miyake;Motoko Yamamoto;Takashi Shimada;Takashi Okada
• 通讯作者: Takashi Okada

アデノ随伴ウイルスベクターの脳室内注入による異染性白色ジストロフィーモデルマウスの遺伝子治療

脑室内注射腺相关病毒载体对异染性白色营养不良模型小鼠进行基因治疗

• 发表时间: 2015
• 作者: 廣中浩平,山崎吉之,平井幸彦;山本基子;三宅紀子;三宅弘一;森田明夫;島田隆;岡田尚巳
• 通讯作者: 岡田尚巳

Improved Intravitreal AAV-Mediated Inner Retinal Gene Transduction after Surgical Internal Limiting Membrane Peeling in Cynomolgus Monkeys.

• DOI: 10.1016/j.ymthe.2016.10.008
• 发表时间: 2017-01
• 期刊: Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy
• 作者: Kazuhisa Takahashi;T. Igarashi;K. Miyake;Maika Kobayashi;Chiemi Yaguchi;O. Iijima;Yoshiyuki Yamazaki;Y. Katakai;N. Miyake;S. Kameya;T. Shimada;Hiroshi Takahashi;T. Okada

Successful treatment of neonatal metachromatic leukodystrophy model mice by intravenous injection of self-complementary AAV type 9 vector expressing ASA

静脉注射表达ASA的自补AAV 9型载体成功治疗新生异染性脑白质营养不良模型小鼠

• 发表时间: 2015
• 作者: Noriko Miyake;Koichi Miyake;Motoko Yamamoto;Takashi Shimada;Takashi Okada
• 通讯作者: Takashi Okada