Full-length dystrophin restoration by in vivo RNA editing via a minidCas13X.1 conjugated ADAR

通过 minidCas13X.1 缀合 ADAR 进行体内 RNA 编辑恢复全长肌营养不良蛋白

• 批准号: 22KF0410
• 负责人: 青木 吉嗣
• 金额: $ 1.54万
• 依托单位: National Center of Neurology and Psychiatry
• 依托单位国家: 日本
• 项目类别: Grant-in-Aid for JSPS Fellows
• 财政年份: 2023
• 资助国家: 日本
• 起止时间: 2023-03-08 至 2025-03-31
• 项目状态: 未结题
• 来源: https://kaken.nii.ac.jp/grant/KAKENHI-PROJECT-22KF0410/
• 关键词: RNA編集; Duchenne型筋ジスト ロフィー

RNA編集はゲノム編集と異なり、ゲノムに対するオフターゲット変異挿入のリスクが無いことから、DMD遺伝子変異が原因のDuchenne型筋ジストロフィーの新規治療法として期待されている。本研究では、細胞およびマウスを対象に、DMD遺伝子のナンセンス変異を新規mini dCas 13X.1-ADAR1システムを用いたRNA編集により修復し、マウス骨格筋において全長ジストロフィンの発現を回復させることを目的とする。マウス骨格筋におけるRNA編集効率やジストロフィン発現レベルの評価に加えて、安全性についても評価する。

RNA compilation is expected to be a new approach to the treatment of Duchenne type muscle disorder caused by RNA compilation and differentiation. In this study, we developed a new method for the detection of DMD gene in cells, using RNA compilation to repair DMD gene expression. RNA editing efficiency, development, evaluation, safety evaluation

项目成果

Integrated analysis of the clinical consequence and associated gene expression of ALK in ALK-positive human cancers.

• DOI: 10.1016/j.heliyon.2022.e09878
• 发表时间: 2022-07
• 期刊: HELIYON
• 影响因子: 4
• 作者: Saifullah;Tsukahara, Toshifumi
• 通讯作者: Tsukahara, Toshifumi

Integrated analysis of ALK higher expression in human cancer and downregulation in LUAD using RNA molecular scissors

• DOI: 10.1007/s12094-022-02835-6
• 发表时间: 2022-04-29
• 期刊: CLINICAL & TRANSLATIONAL ONCOLOGY
• 影响因子: 3.4
• 作者: Saifullah;Tsukahara, Toshifumi
• 通讯作者: Tsukahara, Toshifumi